2016年對于FDA批準新藥進程來說無疑是一個“小年”。截止到目前美國FDA僅僅批準了22個創(chuàng)新藥物上市，相比于2015年的45種藥物可以說成績不甚理想。而在這22種藥物中只有六種是用于診斷或治療腫瘤疾病。不過，千萬不要認為2016年對于腫瘤疾病領域來說是黑色的一年。2016年辛勤的科研工作者仍然在對抗腫瘤研究中取得了許多重大進展，近日就有外媒盤點了2016年在抗擊腫瘤領域所取得的八個重大進展。

2016年FDA批準的22個原創(chuàng)新藥，14種與治療癌癥相關

2016/1/12 美國副總統(tǒng)拜登領銜美國腫瘤登月計劃

美國總統(tǒng)奧巴馬在2016年年初公布了一項名為腫瘤登月（Cancer Moonshot）的計劃并提名美國副總統(tǒng)拜登負責這項雄心勃勃的生命科學計劃。這一計劃不僅僅是為了縮短新療法上市時間，同時還致力于改進現(xiàn)有療法和提出檢測早期疾病的新方案，以提高腫瘤患者在早期接受治療的可能性。拜登在這一年中花費了大量時間從眾多科學家、醫(yī)藥公司CEO、患者和臨床醫(yī)生咨詢意見并提出了這項堪比登月的腫瘤研究計劃的戰(zhàn)略目標。今年十月份，拜登宣布了一項名為“Blood Profiling Atlas”的新計劃，致力于加速液體活檢方法的建立和發(fā)展，這種方法可以通過檢測血液中微量的腫瘤DNA來確診早期癌癥患者。同時，他還公布了一系列重量級的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)人士名單，這份名單中包括了諾華、輝瑞、賽默飛世爾以及基礎醫(yī)學公司（Foundation Medicine）等醫(yī)藥巨頭高管，這些業(yè)界龍頭將在這一計劃框架下通力合作，使其變?yōu)楝F(xiàn)實。

2016/4/13 億萬富翁Sean Parker 創(chuàng)立癌癥研究中心

個人投入2.5億美元設立癌癥研究機構的Sean Parker

盡管這個Napster公司創(chuàng)始人兼Facebook前董事長引起特立獨行而招致不少非議，但他的的確確為這家新的癌癥研究機構砸入了真金白銀，這也讓人佩服不已。Parker為這家以自己名字命名的癌癥免疫研究中心投入了共計2.5億美元的經(jīng)費用，于開發(fā)利用機體免疫系統(tǒng)抗擊腫瘤的新療法。同時，他還說服了六家頂尖癌癥研究機構參與其中并妥善解決了可能存在的專利問題以避免未來知識產(chǎn)權方面的爭執(zhí)對新突破的桎梏。參與其中的包括了紐約的紀念斯隆凱特琳癌癥中心、賓州大學以及德州大學MD安德森癌癥中心。

2016/4/28艾伯維斥資100億美元收購Stemcentryx獲得其肺癌藥物研發(fā)項目Rova-T

今年4月28日，制藥巨頭艾伯維公司花費了高達100億美元收購Stemcentryx公司，只為將其處于研發(fā)階段的肺癌新藥rovalpituzumab tesirine (Rova-T)收入旗下。艾伯維認為這一藥物有希望成為峰值銷量達數(shù)十億美元的重磅藥物。Rova-T目前在正處于治療小細胞肺癌研究中，這一藥物通過靶向名為DLL3蛋白的新機制來治療腫瘤。DLL3主要表達于腫瘤細胞表面。這一交易是在Facebook億萬富翁Peter Thiel的資助下完成的，整個協(xié)議包括58億美元的預付款和超過40億美元的里程碑獎金構成。

幾個月之后，在2016年美國臨床腫瘤學會（ASCO）會議上，艾伯維公布了一個小型研究數(shù)據(jù)表明有39%的DLL3高表達肺癌患者對該藥物有響應，不過讓人失望的是，該藥物僅能將患者平均生存期延長一個月。目前一項更大規(guī)模的，僅有高表達DLL3患者參與的臨床研究正在進行中。

2016/6/4 百時施貴寶腫瘤免疫療法在一項肺癌臨床研究中效果顯著

檢驗點藥物能夠通過抑制檢驗點蛋白如“PD-1”幫助免疫系統(tǒng)識別并攻擊腫瘤細胞，這類藥物的研究在過去幾年中已經(jīng)趨于白熱化。不過，研究人員普遍認為腫瘤免疫療法的結合會起到一個協(xié)同放大的抗癌效果。2015年，BMS公司聯(lián)合PD-1藥物Opdivo（nivolumab）以及CTLA-4抑制劑藥物Yervoy（ipilimumab）獲得巨大成功。

而在2016年ASCO年會上，BMS這一聯(lián)合療法在惡性非小細胞肺癌臨川研究中再次驚艷四方。表達PD-L1的患者群體對這種聯(lián)合療法的總體反應率達到了57%，而Opdivo組僅為28%。目前這一療法正處于臨床III期研究中。

2016/6/29 PARP抑制劑藥物治療卵巢癌取得重大突破

科學家發(fā)現(xiàn)一種名為PARP的蛋白在腫瘤細胞修復其DNA過程中起到重要作用。因此，一些生物醫(yī)藥公司近年來致力于開發(fā)PARP抑制劑類藥物用于治療癌癥。阿斯利康公司的PARP抑制劑藥物Lynparza（olaparib）2014年獲批用于治療一些卵巢癌患者。但是近年來，Tesaro和Clovis兩家公司相信他們將能夠占據(jù)更重要的市場份額。

兩家公司在公布了其開發(fā)的PARP抑制劑藥物niraparib的積極臨床研究數(shù)據(jù)后，Tesaro公司6月29號股價飆升85%至68.78美元。數(shù)據(jù)顯示，帶有BRCA基因突變的卵巢癌患者接受治療后病情惡化風險降低了73%之多，而在HRD陽性和BRCA陰性患者群體中，這一數(shù)字分別為62%和55%。FDA據(jù)此于12月20日授予其優(yōu)先審核資格，這也將Tesaro公司股價進一步推高到135美元。而這一消息恰巧是在FDA批準Clovis公司的PARP抑制劑藥物Rubraca (rucaparib)治療BRCA陽性患者一天之后。這也比FDA審批Rubraca的原計劃提早了2個月之久。受此消息影響，Clovis公司股價上升9%，達到了40.48美元。

2016/8/22 輝瑞下重注！140億美元收購Medivation

輝瑞140億美元收購Medivation的例子也從另一個側面說明了PARP抑制劑藥物到底有多火。輝瑞公司通過收購后者，獲得了其用于治療BRCA陽性乳腺癌患者的PARP抑制劑藥物talozaparib。該藥物目前仍處于臨床后期研究階段，因此輝瑞未來能從中獲益多少尚未可知。但另外一個重要考慮因素則是Medivation的Xtandi(enzalutamide)，Xtandi通過降低睪酮水平治療前列腺癌。截止到今年八月份，該藥物的銷售額已經(jīng)突破了20億美元大關。通過收購Medivation，輝瑞腫瘤部門年銷售收入將倍增至50億美元。

2016/12/4 Kite醫(yī)藥率先向FDA提交CAR-T療法

融合嵌段抗原T細胞（CAR-T）療法今年經(jīng)歷了大起大落。但是在這場利用CAR-T療法治療白血病的開發(fā)中，Kite公司顯然走在了其競爭對手諾華和Juno公司前面。Kite公司表示將于今年年底前向FDA提交相關申請，公司目前已經(jīng)啟動了這一進程。公司此次提交的是KTE-C19療法，這種療法主要用于治療復發(fā)性非霍奇金氏淋巴癌。一旦獲得批準，公司計劃于2017年上市該療法。

盡管今年八月份曾經(jīng)削減CAR-T療法部門使投資人倍感擔憂，但制藥巨頭諾華則表示，公司將于2017年提交其與賓州大學聯(lián)合開發(fā)的CAR-T療法CTL019審批申請。就在Kite公司宣布啟動申請流程的同一天，諾華公布了其CAR-T療法治療兒童急性淋巴細胞性白血病臨床研究的中期分析結果，結果顯示82%的患者得到緩解。

而這場競爭中唯一的失敗者可能就是Juno公司。今年七月份，Juno公司CAR-T療法JCAR015臨床II期研究中有三名患者死亡，盡管公司迅速確定了問題在于使用了化療藥物fludarabine預治療患者并在停止使用該藥物后又重啟了臨床研究。但公司在今年11月另外兩名患者的意外死亡又迫使公司暫停了這一研究。這一系列事件也為公司開發(fā)該療法的前景蒙上了一層陰云。

2016/12/13 21世紀治愈法案（21st Century Cures Act）正式獲得通過 48億美元將投入腫瘤精準醫(yī)療研究

美國總統(tǒng)奧巴馬簽署《21世紀治愈法案》

即將卸任的美國總統(tǒng)奧巴馬在2016年底，簽署批準了21世紀治愈法案，確定投入48億美元的聯(lián)邦預算用于支持腫瘤登月計劃以及精準醫(yī)療計劃。這兩項計劃都致力于發(fā)展精準醫(yī)療。“精準醫(yī)療”是指根據(jù)患者基因突變型以及其他因素精確匹配合適療法以達到最大治療效果。這筆經(jīng)費將用于支持一項已經(jīng)啟動的腫瘤精準醫(yī)療研究項目，包括白血病&淋巴瘤學會在內(nèi)的多個學術團體和公司都參與其中。

綜上，雖然新藥批準的速度有所放緩，但是不得不說，人類在對付癌癥的武器庫方面是越來越豐富了。這也難怪有媒體評述：“科學家們甚至越來越愿意用這個詞形容對抗癌癥的前景：治愈。”

原標題：一直在戰(zhàn)斗！2016年腫瘤領域八大進展