健康一線(vodjk.com)4月5日訊    Teva Pharmaceutical Industries宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了該公司新藥產(chǎn)品AUSTEDO（deutetrabenazine）片劑用于治療與亨廷頓舞蹈癥相關(guān)的“舞蹈病癥狀“（chorea）。AUSTEDOTM是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)氘代產(chǎn)品，也是獲得FDA批準(zhǔn)的針對(duì)亨廷頓舞蹈病的歷史上第二個(gè)藥物。該產(chǎn)品以前曾由FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定。

亨廷頓舞蹈癥是一種罕見且致命的神經(jīng)退行性疾病，在美國(guó)范圍內(nèi)，影響約超過3.5萬病人群體。“舞蹈病癥狀”是亨廷頓舞蹈癥最顯見的癥狀，近90%的亨廷頓患者在患病時(shí)期都會(huì)出現(xiàn)包括上下肢、面部或軀體的抽搐和不自主運(yùn)動(dòng)。

Deutetrabenazine (原名SD-809) 是一類囊泡單胺轉(zhuǎn)運(yùn)體2（vesicular monoamine transporter 2，VMAT2）抑制劑。神經(jīng)遞質(zhì)以囊泡的形式貯存在神經(jīng)元中，某些神經(jīng)遞質(zhì)的貯存，則是由囊泡單胺轉(zhuǎn)運(yùn)體（VMAT）所控制的。大量研究已經(jīng)證明了VMAT作為各種神經(jīng)病理狀態(tài)藥物治療靶點(diǎn)的意義。靶定VMAT的眾多藥物往往充當(dāng)抑制劑的作用，包括VMAT2抑制劑tetrabenazine被用于治療亨廷頓疾病和其它運(yùn)動(dòng)障礙相關(guān)的運(yùn)動(dòng)功能障礙。

在化學(xué)上，deutetrabenazine正是tetrabenazine的衍生類似化合物，其中6個(gè)氫原子被氘原子代替。氘的摻入會(huì)降低藥物代謝的速度，從而減少頻率的給藥。于是，作為tetrabenazine的重氫化形式，deutetrabenazine化學(xué)結(jié)構(gòu)的改良使得藥物安全性和有效性都得到了顯著改觀。

AUSTEDOTM治療與亨廷頓舞蹈癥相關(guān)的“舞蹈病癥狀”的療效和安全性是在隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的多中心3期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估的，該試驗(yàn)在90例明顯展示與亨廷頓舞蹈癥相關(guān)的“舞蹈病癥狀”的患者中進(jìn)行。從基線到維護(hù)期（第9周和第12周的平均數(shù)據(jù)），接受AUSTEDOTM治療患者的Total Maximal Chorea Scores評(píng)分指標(biāo)提高約4.4個(gè)單位，而安慰劑組僅為約1.9個(gè)單位；這2.5單位的治療效果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p<0.0001）。

“Chorea是許多亨廷頓舞蹈癥患者的主要癥狀。它影響患者的日常生活功能和活動(dòng)，而且針對(duì)這些患者的治療方案也很有限，“Teva全球研發(fā)總裁兼首席科學(xué)官M(fèi)ichael D. Hayden博士說道：“基于支持AUSTEDO臨床獲批的結(jié)果和我們持續(xù)致力于患者的臨床開發(fā)計(jì)劃，我們認(rèn)為將該治療選擇推向前進(jìn)是獨(dú)一無二的。”

“在Teva，我們?cè)诼约膊☆I(lǐng)域建立全面的疾病管理計(jì)劃已經(jīng)有了悠久的歷史，”Teva全球特殊藥物總裁兼首席執(zhí)行官Rob Koremans博士說道：“我們?cè)谂c患者、護(hù)理伙伴和醫(yī)療專業(yè)人士建立合作關(guān)系方面擁有經(jīng)驗(yàn)豐富的高素質(zhì)團(tuán)隊(duì)。這一未滿足的需求如此重大，帶來的創(chuàng)新治療方式也鼓舞人心。我們已經(jīng)做好充分準(zhǔn)備，將這一重要治療方案提供給亨廷頓舞蹈癥病患群體。”