健康一線(vodjk.com)4月14日訊      近日,據(jù)國外媒體報道國際制藥公司Bristol Myers Squibb（BMS）宣布稱,該公司與Biogen和羅氏（Roche）簽署了兩項獨立合作協(xié)議，將兩款神經(jīng)退行性疾病和罕見疾病的新藥分別授權(quán)給了這兩家公司。

Biogen計劃在阿茲海默病和PSP中快速啟動評估該化合物的2期臨床試驗。Biogen公司的研發(fā)執(zhí)行副總裁Michael Ehlers博士在一份聲明中說道：“Biogen公司的目標(biāo)是成為阿茲海默病的領(lǐng)軍企業(yè)之一。我們正在建立一條產(chǎn)品管線，采用多種方法來解決這一復(fù)雜的破壞性神經(jīng)退行性病理過程。基于令人鼓舞的安全性和有效性數(shù)據(jù)，我們認(rèn)為BMS-986168是一具有希望的抗tau候選藥物，可能代表了治療阿茲海默病的新一輪藥物，也有望成為能否針對退行性核上麻痹的第一個真正答案。”

BMS向Biogen授權(quán)BMS-986168，預(yù)付款3億美元，加上特許權(quán)使用費和接近條款協(xié)議的6000萬美元的里程碑付款，最終可高達(dá)5.5億美元。BMS-986168是靶向細(xì)胞外tau蛋白的抗體，醫(yī)學(xué)研究表明tau是一種在大腦組織中與阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病（如退行性性核上麻痹，PSP）相關(guān)的形成纏結(jié)的蛋白質(zhì)。

部分研究顯示，在阿茲海默病的早期階段，大腦受β-淀粉樣斑塊影響；在該疾病的后期階段，病灶部位會表達(dá)tau蛋白。Biogen公司目前正在進(jìn)行在研新藥aducanumab的臨床試驗，該抗體靶向β-淀粉樣蛋白。2016年12月9日，該公司公布了aducanumab的1b期試驗的早期良好結(jié)果。如果aducanumb和靶向tau的新化合物BMS-986168聯(lián)合使用具有療效，那么這就有望為阿茲海默病提供創(chuàng)新治療方案。

另外，PSP是一種罕見的神經(jīng)退行性腦疾病，廣泛影響運動、行走和平衡、言語、吞咽、視力、情緒、行為和思維。值得一提的是，研究認(rèn)為它也與大腦中tau蛋白息息相關(guān)。

與此同時，BMS與羅氏公司所達(dá)成的協(xié)議合作涉及杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的抗肌生成抑制素連接蛋白BMS-986089。羅氏向BMS支付1.7億美元首付，以及后續(xù)的潛在里程碑付款。DMD是一種退行性肌肉疾病，患者通常在成年早期死亡。它主要影響男孩，患病率可高達(dá)3500至5000之1。目前，市場上唯一的直接處理藥物是來自Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen），該藥物于2016年9月獲得美國FDA批準(zhǔn)，目前仍然處于獲批后的兩年隨機對照試驗中，以進(jìn)一步驗證其效益。