健康一線（vodjk.com）4月18日訊     近日，據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，羅氏（Roche）近日公布了A型血友病新藥emicizumab（ACE910）第二個(gè)III期臨床研究HAVAN 2（NCT02795767）的積極中期數(shù)據(jù)。

此次公布的結(jié)果與羅氏去年底公布的首個(gè)III期臨床研究HAVAN 1的結(jié)果一致。HAVAN 1研究在109例體內(nèi)已產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的12歲及以上青少年和成人A型血友病患者中開(kāi)展；數(shù)據(jù)顯示，與未接受預(yù)防性用藥的患者組相比，接受emicizumab預(yù)防性用藥的患者組隨時(shí)間推移出血次數(shù)表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著減少，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。

A型血友病也被稱作凝血因子VIII缺陷或經(jīng)典血友病，這是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII產(chǎn)量和分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發(fā)于男性。A型血友病通常是由體內(nèi)VIII因子缺乏引起，其特點(diǎn)是患者血液不能正常凝固，導(dǎo)致不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是出血進(jìn)入關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官。據(jù)估計(jì)，在全球范圍內(nèi)，A型血液病患者多達(dá)32萬(wàn)例，其中大約50%-60%為重度。

emicizumab（ACE910）由日本中外制藥研制，由羅氏與中外制藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)，這是一種實(shí)驗(yàn)性雙特異性單克隆抗體，旨在將凝血因子IXa和X聚在一起，這2種蛋白是激活自然的凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)和恢復(fù)凝血過(guò)程所必需。emicizumab可通過(guò)皮下注射給藥，每周一次。目前，emicizumab正處于關(guān)鍵III期臨床開(kāi)發(fā)，調(diào)查用于體內(nèi)沒(méi)有產(chǎn)生或已產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的12歲及以上A型血液病青少年和成人患者群體、以及體內(nèi)已產(chǎn)生VIII抑制劑的12歲及以下A型血液病兒童患者群體中的療效和安全性。