健康一線（vodjk.com）4月18日訊     近日，據(jù)國外媒體報道，Active Biotech公司實(shí)驗(yàn)性抗癌藥tasquinimod被美國食品和藥物管理局（FDA）授予孤兒藥資格。tasquinimod是主要治療多發(fā)性骨髓瘤。

tasquinimod是一種新穎的化合物，通過靶向腫瘤微環(huán)境發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)、抗轉(zhuǎn)移、抗血管生成作用，能夠影響腫瘤生長和擴(kuò)散的能力。tasquinimod作用于免疫抑制細(xì)胞，該類細(xì)胞具有促進(jìn)免疫逃避、血管生成及轉(zhuǎn)移作用，在多發(fā)性骨髓瘤的腫瘤進(jìn)展中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，無法治愈且復(fù)發(fā)率很高。在多發(fā)性骨髓瘤中，骨髓內(nèi)的一組漿細(xì)胞（或骨髓瘤細(xì)胞）不受控制地生長，其他血液形成細(xì)胞如白細(xì)胞、紅細(xì)胞和血小板則被抑制。而由于漿細(xì)胞是機(jī)體免疫防御和抗體產(chǎn)生的重要組成部分，因此漿細(xì)胞增殖失控可導(dǎo)致若干嚴(yán)重健康問題，如貧血、感染、骨組織破壞、腎臟問題。近年來，盡管已有多種新藥上市極大地改善了多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的預(yù)后和生存率，但該病的生物學(xué)異質(zhì)性和突發(fā)性耐藥仍然是一個巨大的挑戰(zhàn)，導(dǎo)致該領(lǐng)域的醫(yī)療需求仍然很高。

tasquinimod的專利有效期至2035年。此前，該化合物的臨床開發(fā)專注于前列腺癌治療，并已通過了概念驗(yàn)證試驗(yàn)，在II期和III期臨床研究中也表現(xiàn)出了良好的安全性，但卻未能提高患者的總生存時間。多發(fā)性骨髓瘤方面，tasquinimod已在動物模型中取得了強(qiáng)勁的療效證據(jù)，目前，Active biotech公司正在尋找合作伙伴繼續(xù)推進(jìn)tasquinimod在該治療領(lǐng)域的臨床開發(fā)。

Active Biotech是一家專注于免疫防御領(lǐng)域醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)的生物技術(shù)公司，其研發(fā)管線中包括針對神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病、癌癥的項(xiàng)目。目前，該公司主要集中于拉喹莫德（laquinimod）和Anyara項(xiàng)目。此外，該公司正在尋找戰(zhàn)略合作伙伴推進(jìn)tasquinimod、paquinomod和SLIC項(xiàng)目的臨床開發(fā)。