健康一線(vodjk.com)4月21日訊     近日,據(jù)國外媒體報道,英國制藥公司GW Pharmaceuticals大麻提取物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的第二個隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究（GWPCARE3）的積極數(shù)據(jù)。

Epidiolex是一種口服的、高純度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液體制劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。

該研究中，Epidiolex的一般耐受性良好，不良事件與之前III期臨床研究公布的結(jié)果一致。安慰劑組、低劑量Epidiolex（10mg/kg/天）治療組、高劑量Epidiolex（20mg/kg/天）治療組不良事件發(fā)生率分別為72%、84%、94%，3個治療組分別有1例、1例、6例患者因不良事件停藥。大多數(shù)不良事件為輕度或中度，最常見的2種（＞10%）不良事件為嗜睡和食欲下降。

來自關(guān)鍵次要終點(diǎn)的新數(shù)據(jù)也顯示，與安慰劑組相比，2種劑量Epidiolex（20mg/kg/天，10mg/kg/天）治療組有顯著更高比例的患者每月跌倒發(fā)作減少≥50%（20mg/kg/天 vs 安慰劑：p=0.0006；10mg/kg/天 vs 安慰劑：p=0.0030）：安慰劑組患者比例為15%，高劑量Epidiolex（20mg/kg/天）治療組患者比例為40%，低劑量Epidiolex（10mg/kg/天）治療組患者比例為36%。

此外，根據(jù)患者/照料者總體印象（S/CGIC）問卷調(diào)查結(jié)果，2種劑量Epidiolex（20mg/kg/天，10mg/kg/天）治療組有顯著更多的患者/照料者報告整體狀況得到改善（20mg/kg/天 vs 安慰劑：p＜0.05；10mg/kg/天 vs 安慰劑：p＜0.05）：安慰劑組比例為44%，高劑量Epidiolex（20mg/kg/天）治療組比例為57%，低劑量Epidiolex（10mg/kg/天）治療組比例為66%。

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），是一種與年齡有關(guān)的隱源性或癥狀性全身性癲癇綜合征，即年齡依賴性癲癇性腦病的一種類型。其特點(diǎn)為發(fā)病年齡早，幼兒時期起病，發(fā)作形式多樣，智力發(fā)育受影響，治療較困難，是一種嚴(yán)重的癲癇類型。

去年6月，該公司公布了Epidiolex治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的首個隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究的積極數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Epidiolex使癲癇跌倒發(fā)作每月頻率實(shí)現(xiàn)了統(tǒng)計學(xué)意義的顯著降低（降幅：44% vs 22%，p=0.0135）。

根據(jù)這些數(shù)據(jù)，GW公司已計劃在2017年年中向美國食品和藥物管理局（FDA）提交Epidiolex治療LGS的新藥申請（NDA），并在不久之后向歐洲藥品管理局（EMA）提交Epidiolex治療LGS的上市許可申請（MAA）。如果獲批，該藥將為難治性兒童期發(fā)病的癲癇治療領(lǐng)域提供一種新的有效治療藥物。

GW公司成立于1998年，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、商業(yè)化來自其專有的大麻產(chǎn)品平臺的新穎療法，用于廣泛疾病的治療。GW商業(yè)化推出了世界首個植物源性大麻素處方藥Sativex，截至目前，該藥已獲全球31個國家批準(zhǔn)用于治療多發(fā)性硬化癥導(dǎo)致的痙攣。GW公司研發(fā)管線中擁有廣泛的大麻素候選藥物，包括Epidiolex、GWP42006及其他化合物。