健康一線（vodjk.com）訊：來自加州圣地亞哥分校的研究者與來自中國的研究者們，利用基因標記技術"CRISPR/CAS9"將突變的桿狀光學受體修復，使其功能恢復正常。這一技術成功地使兩種不同類型的患有視網(wǎng)膜退行性疾病的小鼠的視力恢復了正常。

全世界范圍內(nèi)，每4000人中就有一個人患有視網(wǎng)膜退行性疾?。≧etinitis pigmentosa：RP）。RP是一類遺傳性的視覺損傷疾病，其中存在60多個基因的突變。這些突變基因影響了眼睛光受體（即眼睛中一類感受光線，并將其轉(zhuǎn)換為電信號傳送到大腦中的特殊細胞類型）。目前存在兩種光受體細胞，桿狀細胞主要負責夜間的光信號以及余光信號，錐細胞負責中心的視覺信號以及顏色的分辨。人們的視網(wǎng)膜中含有1.2億的桿細胞以及6百萬的錐細胞。目前還沒有有效的針對RP的治療方案。

研究人員利用CRISPR／CAS9系統(tǒng)抑制了一類關鍵基因Nrl以及下游的轉(zhuǎn)錄因子Nr2e3的活性，這種方法能夠?qū)U狀細胞分化形成錐狀細胞。錐狀細胞的遺傳突變引發(fā)RP的風險相對較低一些，該方案因此能夠降低RP的癥狀的發(fā)生幾率。

研究人員在兩種不同的小鼠模型中試驗了上述方法。結果表明，這一方法能夠有效地將桿狀細胞轉(zhuǎn)變?yōu)殄F狀細胞，而且小鼠的視力了得到了明顯的改善。