美國醫(yī)藥巨頭強(qiáng)生（JNJ）重磅抗炎藥Stelara（ustekinumab）近日在英國監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿?。英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已發(fā)布一份最終評(píng)估決定(FAD)，推薦將Stelara用于英國國家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（NHS），用于中度至重度活動(dòng)性克羅恩?。–rohn's disease，CD）患者的治療，具體為：對(duì)常規(guī)療法或抗TNFα療法治療無應(yīng)答的中度至重度活動(dòng)性克羅恩病（CD）成人患者。

克羅恩?。–D）是一種慢性炎癥性胃腸道疾病，在胃腸道任何部位均可發(fā)生，炎癥累及黏膜至漿膜層。據(jù)估計(jì)，在英國大約有11.5萬人受該病困擾?？肆_恩病（CD）的確切病因尚不明確，但與免疫系統(tǒng)的異常有關(guān)，可能由遺傳傾向或其他環(huán)境因素引發(fā)，目前尚無治愈該病的藥物。在臨床上，該病的治療目標(biāo)主要集中于終止炎癥過程、緩解癥狀，并盡可能地避免手術(shù)。然而，僅有剛剛超過一半的患者接受當(dāng)前已上市療法治療后病情緩解能維持超過一年，因此該領(lǐng)域仍存在著明確未滿足的醫(yī)療需求。

與已上市的其他藥物相比，Stelara提供了一種不同的作用機(jī)制，該藥是一種靶向白細(xì)胞介素12（IL-12）和白細(xì)胞介素23（IL-23）的單克隆抗體藥物，這2種細(xì)胞因子被認(rèn)為在免疫介導(dǎo)性疾病中發(fā)揮著重要作用，包括克羅恩?。–D）。在美國和歐盟，Stelara分別于2016年9月和2016年11月獲批用于中度至重度活動(dòng)性克羅恩?。–D）成人患者的治療。此次批準(zhǔn)，使Stelara成為美國和歐洲治療克羅恩病（CD）的首個(gè)IL-12/23單克隆抗體藥物。

Stelara的獲批，是基于在TNF初治、經(jīng)治、治療失敗的克羅恩病成人患者群體中開展的3個(gè)關(guān)鍵性III期臨床研究（UNITI-1，UNITI-2，IM-INITI）的數(shù)據(jù)。前2個(gè)研究的數(shù)據(jù)顯示，分別有34%（UNITI-1）和56%（UNITI-2）的患者在接受一劑靜脈輸注Stelara治療后僅僅6周內(nèi)克羅恩病癥狀便得到顯著緩解；更重要的是，在給藥后僅僅3周就能觀察到病情明顯減輕。第3個(gè)研究的數(shù)據(jù)顯示，對(duì)誘導(dǎo)劑量表現(xiàn)出緩解并且繼續(xù)接受每8周一次皮下注射Stelara維持劑量治療的大多數(shù)患者，在44周治療結(jié)束時(shí)（從誘導(dǎo)劑量開始后52周，即1年）仍保持緩解。這些數(shù)據(jù)證明了Stelara在中度至重度活動(dòng)性克羅恩病成人患者中誘導(dǎo)并維持臨床緩解的顯著療效。最近，強(qiáng)生公布的最新數(shù)據(jù)顯示，Stelara在一些患者中能夠維持臨床應(yīng)答和緩解長達(dá)2年時(shí)間。

用藥方面，Stelara的起始劑量需要根據(jù)患者體重進(jìn)行調(diào)整，一次性靜脈輸注（IV）誘導(dǎo)劑量（260mg[體重≤55公斤]；390mg[體重：55-85公斤]；520mg[體重＞85公斤]），來幫助減輕癥狀；隨后進(jìn)行每8周一次90mg劑量Stelara皮下注射液維持治療，使癥狀保持可控。需要注意的是，第一劑是誘導(dǎo)劑量，通過靜脈輸注給藥，需要在專業(yè)醫(yī)療人員監(jiān)督下進(jìn)行。隨后的維持劑量為每8周一次，皮下注射給藥，可由專業(yè)醫(yī)療人員操作或患者經(jīng)過適當(dāng)培訓(xùn)后自我注射。

根據(jù)NICE的初步指南，是否選擇Stelara或是其他生物療法，應(yīng)在患者與其醫(yī)生充分討論各藥物的優(yōu)缺點(diǎn)之后根據(jù)患者個(gè)人實(shí)際情況進(jìn)行選擇。如果患者適合一種以上的藥物，則應(yīng)選擇其中治療成本最低的藥物（綜合考慮管理成本、配藥、用藥周期、每劑價(jià)格等因素）進(jìn)行用藥。

英國倫敦蓋伊與圣托馬斯NHS信托基金會(huì)顧問專家Peter Irving博士表示，NICE這一決定無疑將受到來自患者和衛(wèi)生保健提供者的歡迎，因?yàn)楝F(xiàn)實(shí)情況是，當(dāng)前已上市的治療方案并不適用于每一個(gè)人。而Stelara在臨床研究中所呈現(xiàn)出的強(qiáng)大療效表明，該藥所具有的新穎作用機(jī)制，有望為廣大的克羅恩病患者帶來切實(shí)的治療受益。

Stelara是強(qiáng)生的重磅單抗類抗炎藥，截止目前，該藥已獲全球88個(gè)國家批準(zhǔn)治療中度至重度斑塊型銀屑病、75個(gè)國家批準(zhǔn)治療活動(dòng)性銀屑病關(guān)節(jié)炎、38個(gè)國家批準(zhǔn)治療兒科銀屑病、32個(gè)國家批準(zhǔn)治療活動(dòng)性克羅恩?。–D）。