新銳名稱：VivetTherapeutics

公司坐標：總部設在法國巴黎市

官方網(wǎng)站：www.vivet-therapeutics.com

融資情況：A輪融資3750萬歐元（近3億人民幣）

管理團隊：Jean-Philippe Combal先生出任首席執(zhí)行官

Vivet Therapeutics是一家新興的生物技術公司，致力于為罕見遺傳性代謝疾病開發(fā)新型基因療法。今日，該公司宣布在A輪融資中籌集了3750萬歐元（近3億人民幣），由Novartis（諾華）Venture Fund和Columbus Venture Partners領投，其他投資機構為Roche（羅氏）Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital。Vivet將使用這些資金推進針對罕見遺傳代謝疾病的基因治療方案的多元化管道，包括威爾遜?。╓ilson Disease）、2型進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC2）、3型進行型家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC3）和1型糖尿病血癥（citrullinemia type I）。

▲Vivet基于新型AAV技術的基因療法（圖片來源：Vivet官網(wǎng)）

Vivet Therapeutics于2016年在法國巴黎成立，在西班牙設有全資子公司。目前Vivet正在建立一個基于新型腺相關病毒（AAV）技術的多元化基因療法在研產(chǎn)品線。其主導開發(fā)計劃VTX801是針對威爾遜病的新型在研基因治療方案。這種罕見遺傳疾病是由于肝細胞中編碼ATP7B蛋白的的缺陷型基因而造成的，它降低了肝臟調(diào)節(jié)肝臟和其他組織中銅離子水平的能力，引起嚴重的肝臟和神經(jīng)癥狀，導致需要肝移植和潛在因病死亡。VTX801使用新型修飾的AAV載體將ATP7B基因的短小功能型版本轉運到攜帶缺陷基因的肝細胞中，以達到治療該疾病的根本原因；它有望恢復銅代謝、減少肝臟損傷并且改善肝功能。Vivet預計在2018年底之前在威爾遜病患者中使用VTX801進行首個人體試驗。

Novartis Venture Fund的董事總經(jīng)理Florent Gros先生評論說：“我們廣泛搜索了下一代AAV技術和臨床應用，我們對Vivet Therapeutics的臨床和市場前景感到非常興奮，該公司擁有卓越的管理、資產(chǎn)和能力。”

Vivet的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Jean-Philippe Combal先生也表示：“Vivet很高興從這些知名的生命科學投資機構那里吸引了這么大筆的投資，這次募款反映了行業(yè)對我們潛在候選產(chǎn)品VTX801的興趣，也肯定了我們用于產(chǎn)生針對罕見遺傳性代謝疾病的新型基因治療技術。VTX801的臨床前研究的早期結果非常有希望，我們現(xiàn)在有足夠的資金將這個候選物推廣到臨床階段，同時開發(fā)我們的投資組合和技術。”

Vivet的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學官Gloria Gonzalez Aseguinolaza博士補充說：“近年來基因治療技術的發(fā)展進步明顯。隨著科學研究對遺傳疾病了解程度的提高，那些具有不太理想治療選擇的患者開始有了新的機會。通過合作，Vivet已經(jīng)獲得了優(yōu)秀新穎的基因治療技術和肝臟疾病專業(yè)知識，我們相信這些能力，加上管理團隊的國際發(fā)展專長，創(chuàng)造了一個非常令人興奮的前景。”