新銳名稱：Eidos Therapeutics

公司坐標：Palo Alto，加州，美國

官方網站：http://eidostx.com/

融資情況：獲2700萬美元投資

管理團隊：Neil Kumar博士任首席執(zhí)行官

近日，來自加州的BridgeBio Pharma 宣布成立了一家新的生物制藥公司Eidos Therapeutics，以專注開發(fā)用于治療轉甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣變性疾病的小分子藥物。

BridgeBio Pharma于今年1月正式走出隱匿模式，進入公眾視野。這是一家臨床階段的生物科技公司，致力于開發(fā)新型遺傳病治療藥物，BridgeBio將傳統(tǒng)的藥物開發(fā)重點與獨特的企業(yè)模式結合起來，希望以此將科學迅速轉化為可治療疾病的藥物。據悉，BridgeBio Pharma將為新成立的公司注資2700萬美元。

（圖片來源：Eidos Therapeutics官網）

淀粉樣變性是由于蛋白折疊異常而導致不可溶的纖維性淀粉樣物質沉積于器官或組織的細胞外區(qū)而引起的一組疾病。TTR淀粉樣變性多由與TTR相關的基因突變造成，會導致心臟和周圍神經中的毒性TTR淀粉樣蛋白沉積，通常會引起心肌病和多發(fā)性神經系統(tǒng)疾病。每年，全球約有25萬人由于TTR淀粉樣變性而患心臟和神經類疾病，且患病風險會隨著人口老齡化而增加。

（TTR由4個分子單體組成，其結構發(fā)生破壞后，會造成單體的錯誤折疊。圖片來源：Eidos Therapeutics官網）

Eidos Therapeutics旗下正在開發(fā)的一款小分子候選藥物AG10就是希望通過穩(wěn)定TTR和防止有毒淀粉樣蛋白纖維形成來對抗疾病，該藥預計將于2017年下半年開始臨床試驗。AG10最初由Eidos Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人Isabella Graef博士和Mamoun Alhamadsheh博士研發(fā)，并獲斯坦福大學醫(yī)學院的TRAM 項目和SPARK 項目支持。

（AG10則可以穩(wěn)定TTR的結構，避免蛋白折疊異常。圖片來源：Eidos Therapeutics官網）

“TTR淀粉樣變性是一種漸進性的、致命的疾病，且尚無FDA批準的療法可以治療此病。目前，患者及其家人只能依靠一些支持性療法，但這既不能從根本上治愈此病，也無法改變疾病的發(fā)展進程。” Eidos Therapeutics的總裁Jonathan Fox說，“Eidos Therapeutics致力于開發(fā)出一款安全有效的藥物，幫助患者解決TTR淀粉樣變性問題，AG10則有潛力幫助公司完成這一使命。”