健康一線(vodjk.com)訊:近日,美國威斯康星麥迪遜大學化學和生物工程教授艾瑞克·舒斯塔帶領(lǐng)其團隊,利用AHDS患者的細胞培育出誘導多能干細胞,不僅重建了AHDS疾病,更首次在實驗室構(gòu)建出血液與大腦屏障模型。
AHDS是一種只影響男性的罕見精神運動性疾病。該病由一種能控制甲狀腺激素進入大腦的基因產(chǎn)生先天性缺陷引起,缺陷基因使轉(zhuǎn)運蛋白MCT8“失靈”,無法幫助甲狀腺激素穿過血液與大腦屏障。
由于胎兒的血液與大腦屏障在發(fā)育早期就能形成,因此,雖然能從母體獲得大量甲狀腺激素,但這些激素無法穿越屏障進入大腦,從而導致患者一出生就出現(xiàn)認知和語言障礙、肌肉萎縮及運動異常等嚴重癥狀。隨著年齡增長,患者不得不依靠輪椅生活。
舒斯塔團隊構(gòu)建的血液與大腦屏障模型,不僅能幫助科學家揭示AHDS的發(fā)病機理,開發(fā)出減輕AHDS癥狀的藥物,還可用于研究阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等其他神經(jīng)性疾病。
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