肺動脈高壓（PAH）指肺動脈壓力升高超過一定界值的一種血流動力學(xué)和病理生理狀態(tài)，可導(dǎo)致右心衰竭。PAH是一種慢性、進展性、威脅生命的罕見性疾病，全球患病人數(shù)大約1500萬人。

當(dāng)前獲批的PAH藥物主要有前列腺素/前列腺素類似物（依前列醇、曲羅尼爾）、磷酸二酯酶-5抑制劑（西地那非、他達拉非）、內(nèi)皮素受體拮抗劑（波生坦、安立生坦）、可溶性鳥苷酸環(huán)化酶激活劑（利奧西呱）。使用當(dāng)前療法的PAH患者的1年生存率大約為85%，需要更佳的治療選擇。

Ralinepag（APD811）是由Arena制藥公司自主開發(fā)的新一代口服選擇性前列環(huán)素受體激動劑，具有血管舒張、抑制血管平滑肌細胞增殖、抑制血小板凝聚的作用，相比其他前列環(huán)素受體激動劑具有半衰期長的優(yōu)勢，具備成為best in class的潛力。

7月10日，Arena制藥公司宣布ralinepa在一項治療PAH的II期研究獲得陽性結(jié)果。這是一項入組61例患者的隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量范圍研究。劑量滴定9周，之后給藥13周，主要終點是第22周肺血管阻力較基線水平的絕對變化值，次要終點包括6分鐘步行距離、患者病情惡化的比例、安全性、耐受性。完成22周給藥的患者，可繼續(xù)參與開放標(biāo)簽的擴展研究。

結(jié)果顯示，ralinepag治療組患者的肺血管阻力（PVR）較基線改善了163.9dyn.s.cm-5，安慰劑組較基線惡化了0.7dyn.s.cm-5。ralinepag治療組PVR相比基線改善了20.1%，相比安慰劑組改善了29.8%。ralinepag相比安慰劑組還顯著改善了6分鐘行走距離（6MWD）。

在安全性方面，ralinepag與其他前列環(huán)素類藥物治療PAH的研究中觀察到的結(jié)果一致，最常見的不良事件主要包括頭痛、惡心、腹瀉、下顎痛、潮紅。Arena制藥公司計劃在不久后召開的醫(yī)學(xué)大會上公布詳細研究數(shù)據(jù)。

受此利好消息刺激，Arena公司股價在7月11日盤前交易階段大漲37%，盤中最高漲幅超過50%，最終大漲40%收于26美元。

Arena公司執(zhí)行副總裁、首席醫(yī)學(xué)官Preston Klassen表示：“這項II期研究取得積極結(jié)果是ralinepag的研發(fā)里程碑事件，ralinepag的臨床前數(shù)據(jù)就顯示出可以成為首個口服前列環(huán)素療法的潛力，這次的數(shù)據(jù)為我們開展III期研究增強了信心。“

Arena公司另一款上市產(chǎn)品是2012年推出的減肥藥Belviq（氯卡色林），不過Belviq上市后的表現(xiàn)并不理想，2016年Arena的全球銷售額僅有2630萬美元。2016年12月28日，Arena與其商業(yè)合作伙伴衛(wèi)材公司簽訂協(xié)議，將Belviq的全球商業(yè)和開發(fā)權(quán)利轉(zhuǎn)讓給了衛(wèi)材。

原標(biāo)題：肺動脈高壓新藥II期臨床成功 Arena股價大漲50%