NeuroVia公司是一家專注于開發(fā)罕見遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病創(chuàng)新療法的生物制藥公司。今天，它宣布完成了總額1400萬(wàn)美元的A輪融資。此次融資是由諾華風(fēng)險(xiǎn)基金（Novartis Venture Fund，NVF）和Sanofi-Genzyme BioVentures（SGBV）共同領(lǐng)投的，同時(shí)也包括BioMed Ventures和Enso Ventures等投資機(jī)構(gòu)。這一基金資助將支持公司先導(dǎo)候選物NV1205進(jìn)入針對(duì)X染色體連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（X-ALD）的臨床證據(jù)概念性開發(fā)計(jì)劃。聯(lián)合創(chuàng)始人Giovanni Ferrara先生為公司總裁。

X染色體連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（X-ALD）是一種罕見的遺傳性疾病，影響全世界每17000人中的1例，引起腎上腺功能障礙，以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)中包圍神經(jīng)纖維來(lái)起保護(hù)作用的髓鞘喪失。童年X-ALD患者進(jìn)展很快，導(dǎo)致嚴(yán)重的神經(jīng)變性表型，其在初始癥狀發(fā)作后3至5年內(nèi)通常是致命的。成人發(fā)病的特征是腿部麻木導(dǎo)致困難或無(wú)法行走以及尿失禁。目前只有兩種可用于兒童期X-ALD病人的治療方法：膳食補(bǔ)充劑Lorenzo's Oil和干細(xì)胞移植。前者不能顯著改善疾病的臨床癥狀，而后者有嚴(yán)重的局限性。 X-ALD成年患者或疾病進(jìn)展期兒童的治療方案非常有限，尚無(wú)治愈性療法，X-ALD患者存在大量未滿足的醫(yī)療需求。

X-ALD的常見癥狀（圖片來(lái)源：NeuroVia官方網(wǎng)站）

NeuroVia致力于為所有表型的X-ALD患者提供一種新型的替代藥物治療選擇。由ABCD1基因中的任何一個(gè)功能缺失突變所導(dǎo)致，X-ALD的特征在于各種組織中非常長(zhǎng)鏈脂肪酸（VLCFA）的水平升高。 NeuroVia的主要候選藥物產(chǎn)品NV1205是一種小分子治療制劑，展現(xiàn)了在缺乏功能性ABCD1基因小鼠腦、腎上腺組織和血液中降低VLCFA水平的能力。在X-ALD小鼠模型中，NV1205有益作用的臨床前研究結(jié)果最近已在《Endocrinology》雜志上發(fā)表，強(qiáng)調(diào)了其作為新型疾病修復(fù)療法的潛力。

NeuroVia的治療策略（圖片來(lái)源：NeuroVia官方網(wǎng)站）

NVF董事總經(jīng)理Henry Skinner先生表示：“這項(xiàng)融資突顯了NeuroVia方法的價(jià)值，并且推進(jìn)NV1205作為一種能夠治療所有X-ALD表型的疾病修復(fù)藥物的承諾。我們相信NV1205具有顯著改善當(dāng)前治療領(lǐng)域的潛力。”

SGBV投資高級(jí)總監(jiān)Jason Hafler博士說(shuō)道：“NeuroVia團(tuán)隊(duì)定義了一個(gè)基于實(shí)體科學(xué)的有見地臨床發(fā)展計(jì)劃。我期待著支持這一團(tuán)隊(duì)，因?yàn)樗麄兝^續(xù)致力于改善患有罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者和家庭成員的生活質(zhì)量。”