今天，SillaJen公司和李氏大藥廠（Lee's Pharmaceutical）宣布，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)了一項用在研藥物Pexa-Vec（先前名為JX-594）治療晚期肝癌的3期臨床試驗PHOCUS。

肝癌也稱為肝細(xì)胞癌（HCC），是一種源自肝部的癌癥（并非是源自其他器官進(jìn)而轉(zhuǎn)移至肝臟的癌癥）。索拉非尼（Nexavar®，sorafenib）是目前唯一被批準(zhǔn)用于治療晚期肝癌的全身性（systemic treatment）藥物。

Pexa-Vec是SillaJen專有的SOLVE平臺中最先進(jìn)的候選藥物。Pexa-Vec牛痘菌株骨架曾做為全球接種計劃的一部分在數(shù)百萬人中安全使用。這一菌株由于癌細(xì)胞中常見的遺傳缺陷可以自然靶向癌細(xì)胞。Pexa-Vec可以通過刪除其胸苷激酶（TK）基因來增強這一功能，使其依賴于在癌細(xì)胞中持續(xù)高水平表達(dá)的細(xì)胞TK。Pexa-Vec也用于表達(dá)免疫原性GM-CSF蛋白。這一蛋白互補了候選藥物的癌細(xì)胞裂解，導(dǎo)致腫瘤壞死、腫瘤血管系統(tǒng)停止和持續(xù)的抗腫瘤免疫攻擊等事件。

▲Pexa-Vec的作用機(jī)理（圖片來源：SillaJen官網(wǎng)）

關(guān)于該藥物治療晚期肝癌的PHOCUS是一項國際3期臨床研究，招募從未接受過針對晚期肝癌的全身性藥物治療的患者。這些患者將被隨機(jī)分配到兩個治療組，一組接受Pexa-Vec和索拉非尼治療，另一組只接受索拉非尼治療。研究的主要目的是比較這兩組患者的總體生存期（OS），以確定該藥物是否可以減緩?fù)砥诟伟┑倪M(jìn)展速度，同時提高生活質(zhì)量。

“這是一個令人興奮的進(jìn)步，也是Pexa-Vec計劃的一個重要里程碑，”SillaJen的首席執(zhí)行官Eun Sang Moon博士說道：“我們深切地意識到中國肝癌有許多未被滿足的需求，我們衷心希望未來幾年可以為這些患者提供Pexa-Vec。”

“我們很高興CFDA的藥品審評中心能批準(zhǔn)3期臨床試驗的申請。我們期待PHOCUS試驗在中國進(jìn)行。這是Pexa-Vec開發(fā)的一個重要里程碑，也是我們與SillaJen團(tuán)隊合作的結(jié)果，”李氏大藥廠的首席執(zhí)行官Benjamin Li博士說。

參考資料：

[1] SillaJen And Lee's Pharmaceutical Announce Approval By The China CFDA To Commence Phase III Clinical Trial For Oncolytic Immunotherapy, Pexa-Vec, In Liver Cancer

[2] 關(guān)于 PHOCUS 試驗