美國(guó)首次編輯人類胚胎基因的研究2日正式發(fā)表在英國(guó)《自然》雜志上。該研究一周前遭媒體曝光，引發(fā)全球科技界廣泛關(guān)注。由于牽扯道德倫理問(wèn)題，人類胚胎研究屢屢處于爭(zhēng)議之中。迄今，只有中美兩國(guó)實(shí)施過(guò)人類胚胎基因編輯，英國(guó)一個(gè)團(tuán)隊(duì)則獲得政府的類似試驗(yàn)許可。

那么，科學(xué)家出于何種考量要對(duì)人類胚胎基因“動(dòng)刀”？怎么實(shí)施？效果如何？將來(lái)有哪些應(yīng)用？就這些問(wèn)題，新華社記者采訪了美國(guó)索爾克生物研究所華人研究員吳軍，他是這篇論文的共同第一作者。

倫理審批耗時(shí)久

吳軍說(shuō)，2015年，中國(guó)中山大學(xué)黃軍就團(tuán)隊(duì)在世界上第一個(gè)發(fā)表人類胚胎基因編輯研究，引起廣泛關(guān)注和巨大爭(zhēng)議。其實(shí)，美國(guó)俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)當(dāng)時(shí)也在與索爾克生物研究所聯(lián)系，考慮做這方面的工作，只不過(guò)后來(lái)等待倫理審批文件等了很久。

那么，中美的研究有何不同？吳軍介紹，過(guò)去兩年中，中國(guó)有3個(gè)團(tuán)隊(duì)先后嘗試?yán)?ldquo;基因剪刀”CRISPR-Cas9系統(tǒng)編輯人類胚胎中的致病基因，其中黃軍就團(tuán)隊(duì)和范勇團(tuán)隊(duì)使用的是無(wú)法存活的異常三倍體人類胚胎，希望盡量減少爭(zhēng)議；劉見橋團(tuán)隊(duì)則使用正常二倍體胚胎。美國(guó)此次使用的也是二倍體胚胎，但編輯過(guò)程有所不同。

吳軍指出，中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)試驗(yàn)證實(shí)了“基因剪刀”在人類胚胎中能夠發(fā)揮編輯功能，但也發(fā)現(xiàn)了兩個(gè)重要問(wèn)題，即脫靶效應(yīng)以及胚胎嵌合問(wèn)題。他們此次研究旨在進(jìn)一步探索編輯的效率、脫靶和胚胎嵌合問(wèn)題，同時(shí)利用“基因剪刀”安全修復(fù)人類早期胚胎中導(dǎo)致肥厚型心肌病的基因突變。

肥厚型心肌病是一種全球性疾病，同時(shí)也是青壯年運(yùn)動(dòng)員猝死的主要原因之一。據(jù)吳軍介紹，肥厚型心肌病主要由最常見的遺傳突變——MYBPC 3基因突變引起，是迄今已知１萬(wàn)多種單基因遺傳病之一。如果使用基因編輯技術(shù)在胚胎中成功修復(fù)MYBPC 3突變，那么它就將不再遺傳給后代，讓這一家族性遺傳疾病獲得根治。