PCSK9心臟藥物已被證實(shí)是近期生物制藥行業(yè)最大的商業(yè)失敗案例之一。即使在清盤折扣達(dá)70％左右的情況下，通過進(jìn)一步的成本分析研究，付款人仍舊認(rèn)為沒有看到藥物的實(shí)際價(jià)值，并決定撤資。安進(jìn)Repatha以及Regeneron和賽諾菲的Praluent的銷售業(yè)績(jī)也已經(jīng)收到了嚴(yán)重?fù)p害。
現(xiàn)在，安進(jìn)公司正在進(jìn)行一項(xiàng)廣泛參與的獨(dú)立研究，試圖尋求經(jīng)濟(jì)論證，以證明Repatha（evolocumab）14,523美元的定價(jià)合理。安進(jìn)堅(jiān)持認(rèn)為，如果大多數(shù)付款人拒絕每年以不超過10,000美元的價(jià)格銷售Repatha，最終他們將后悔。
為了得出這一結(jié)論，本次研究的調(diào)查人員使用了高?；颊?/strong>的實(shí)際數(shù)據(jù)，將其與質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）掛鉤。他們還指出，根據(jù)安進(jìn)大型FOURIER研究中招募的患者人數(shù)，定價(jià)的折扣將需要被設(shè)定為超過50％。
FOURIER研究是一項(xiàng)跨國(guó)的Ⅲ期雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。旨在評(píng)估與安慰劑加他汀治療相比Evolocumab聯(lián)合他汀類藥物治療是否能夠降低心血管事件。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)表明Repatha最大程度地降低了LDL-C的水平，幫助降低了像心臟病、中風(fēng)和冠狀動(dòng)脈血運(yùn)重建等主要心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。
該FOURIER研究原本將幫助安進(jìn)打造這一重磅藥物，業(yè)內(nèi)認(rèn)為該藥物可以顯著降低主要心臟事件的風(fēng)險(xiǎn)。然而，試驗(yàn)結(jié)果卻與預(yù)期相反，結(jié)果顯示該藥物缺乏死亡率的收益，并不能顯著降低死亡風(fēng)險(xiǎn)。這也使得付款人會(huì)繼續(xù)維持原有的治療方法，繼續(xù)拒絕對(duì)這一新型產(chǎn)品的付費(fèi)和購(gòu)買。
現(xiàn)在，F(xiàn)OURIER被付款人當(dāng)做證據(jù)，證明為什么安進(jìn)的價(jià)格應(yīng)該遠(yuǎn)低于預(yù)設(shè)價(jià)格。本周早些時(shí)候，研究人員在“美國(guó)醫(yī)學(xué)協(xié)會(huì)雜志”發(fā)表的一項(xiàng)研究中指出，該藥物每年的花費(fèi)不應(yīng)該超過4,536美元，這一價(jià)格不及現(xiàn)行定價(jià)的三分之一。
鑒于付款人的強(qiáng)硬態(tài)度，以及目前可用的成本理由報(bào)告十分有限，其成功說服付款人接受更高的藥物購(gòu)買價(jià)格的機(jī)會(huì)似乎非常渺茫。美國(guó)制藥行業(yè)內(nèi)，付款人對(duì)昂貴藥物定價(jià)的質(zhì)疑是各大藥企都感到頭痛的問題。獲得FDA的批準(zhǔn)上市并不能保證一款藥品可以在商業(yè)上取得巨大成功。這也導(dǎo)致各大制藥廠商必須慎重考慮自己的產(chǎn)品線構(gòu)成。
PCSK9抑制劑是一類單抗藥物，靶標(biāo)是一種名為前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公認(rèn)為心血管疾?。–VD）的主要風(fēng)險(xiǎn)因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對(duì)抗LDL-C，被視為他汀類（如Lipitor和Zocor）之后降脂領(lǐng)域取得的最大進(jìn)步。在這一輪研發(fā)競(jìng)賽中，安進(jìn)的Repatha（evolocumab）和賽諾菲/Regeneron的Praluent（alirocumab）處于領(lǐng)先地位，輝瑞的bococizumab稍微落后，諾華、羅氏及默沙東則正在努力追趕。
心血管疾病是全球人類的第一殺手。據(jù)統(tǒng)計(jì)，每年全球死于心血管疾病的患者人數(shù)將近2000萬。到2030年，這一數(shù)字將進(jìn)一步上升到2360萬。冠心病、中風(fēng)、心肌梗死……這些心血管疾病給患者和家庭，乃至整個(gè)社會(huì)都帶來了極大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
陜公網(wǎng)安備 61019002000060號(hào)