近日， 美國FDA批準(zhǔn)了Adamas Pharmaceuticals的新藥Gocovri（amantadine，金剛烷胺，曾用名ADS-5102）緩釋膠囊，用于治療在接受左旋多巴治療的帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)障礙。這是FDA批準(zhǔn)的首款、也是唯一一款用于此適應(yīng)癥的藥物。

帕金森病是一種慢性神經(jīng)退行性疾病，是由于大腦中多巴胺的喪失而引起的?；颊咄ǔＰ枰褂米笮喟椭委煟娲鷣G失的多巴胺。長期使用這種藥物會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重衰弱的運(yùn)動(dòng)能力波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩個(gè)階段——在“開啟”期，病人的運(yùn)動(dòng)能力正常；而在“關(guān)閉”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力明顯下降，通常表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)緩慢、僵硬、行走障礙、震顫和姿勢不穩(wěn)定。據(jù)統(tǒng)計(jì)，約90%使用左旋多巴的患者會(huì)出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙，表現(xiàn)為非自愿、無節(jié)奏的運(yùn)動(dòng)，且不可預(yù)測，極大地影響了患者的日常生活。僅在美國，就有約15-20萬帕金森病患者受運(yùn)動(dòng)障礙困擾。

Gocovri是一款有潛力改善這一狀況的藥物。它含有高劑量（274 mg）的金剛烷胺，每天睡前服用一次可以提供持續(xù)一天的高水平金剛烷胺，用于治療一天中會(huì)出現(xiàn)的運(yùn)動(dòng)障礙。

▲Adamas Pharmaceuticals治療慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的研發(fā)管線（圖片來源：Adamas Pharmaceuticals）

此次Gocovri的獲批是基于兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。在第一個(gè)試驗(yàn)中，患者在12周的治療過程中表現(xiàn)出顯著的運(yùn)動(dòng)障礙減少，統(tǒng)一運(yùn)動(dòng)障礙評分量表（UDysRS）得分下降37%，而安慰劑組僅下降12%。這一結(jié)果在第二個(gè)試驗(yàn)得到確認(rèn)，接受Gocovri治療的患者的UDysRS評分下降46%，而安慰劑組只有16%的下降。此外，在這兩項(xiàng)試驗(yàn)中，接受Gocovri治療的患者每天功能時(shí)間（指沒有運(yùn)動(dòng)障礙的時(shí)間）增加3.6-4小時(shí)，而安慰劑組只增加了0.8-2.1小時(shí)，到達(dá)了關(guān)鍵次要終點(diǎn)。服用Gocovri常見的不良反應(yīng)包括幻覺、頭暈、口干、外周水腫、便秘等。

“Gocovri的獲批是帕金森病治療領(lǐng)域的一個(gè)重大進(jìn)展，它是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的用于治療帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)障礙的藥物，”堪薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的神經(jīng)學(xué)教授兼堪薩斯大學(xué)醫(yī)療系統(tǒng)帕金森病卓越中心主任Rajesh Pahwa博士表示：“值得注意的是，Gocovri是首款在臨床試驗(yàn)中被證明可以同時(shí)減少在服用左旋多巴的帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)障礙和‘關(guān)閉’期的藥物。運(yùn)動(dòng)障礙和OFF時(shí)間的治療在帕金森病醫(yī)療管理中仍是未被滿足的需求，Gocovri的獲批是朝這個(gè)方向邁出的重要一步。”

▲Adamas Pharmaceuticals的創(chuàng)始人、主席和首席執(zhí)行官Gregory Went博士（圖片來源：Cantor Fitzgerald）

“今天的獲批對Adamas和帕金森病群體是一個(gè)巨大的里程碑，”Adamas Pharmaceuticals的創(chuàng)始人、主席和首席執(zhí)行官Gregory Went博士表示：“Gocovri有潛力幫助遭受運(yùn)動(dòng)障礙的帕金森病患者，最終為醫(yī)生提供有效的工具來解決這一長期未滿足的醫(yī)療需求。我們感謝參與臨床試驗(yàn)的醫(yī)生、臨床工作人員、患者及家屬，讓為該群體的進(jìn)展成為可能。”

Adamas Pharmaceuticals預(yù)計(jì)該藥物會(huì)于今年第四季度上市，并在明年1月份全面開始銷售。

我們祝賀這一新藥的獲批，并期待它的上市為備受運(yùn)動(dòng)障礙折磨的帕金森病患者帶來治療選擇，提高生活質(zhì)量。

參考資料：

[1] Adamas (ADMS) Wins FDA OK forthe First and Only Drug for Parkinson's Dyskinesia Drug

[2] Adamas Pharmaceuticals官網(wǎng)