健康一線（vodjk.com）訊：近日，諾華公司旗下突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，用于患有B細胞ALL的兒科和年輕成人患者，適用于在初始治療后出現(xiàn)二次及以上復發(fā)的25歲以下患者。這是美國境內(nèi)FDA批準的首款基因療法。

ALL是由骨髓中的B細胞的增殖失控而導致的一種癌癥，疾病進展很快，是美國最常見的兒童癌癥。國家癌癥研究所估計，每年約有3,100名年齡在20歲以下的患者被診斷為ALL。 ALL的發(fā)病原因可以是T-細胞或B細胞突變，B細胞是最常見的。

現(xiàn)任美國FDA局長Scott Gottlieb博士表示：“我們正進入醫(yī)學創(chuàng)新的前沿，能夠重編病人自己的細胞來攻擊致命的癌癥，基因和細胞療法等創(chuàng)新科技具有變革醫(yī)學的潛力，也能讓我們在棘手疾病的治療上迎來轉(zhuǎn)折點，讓我們有望治療，甚至是治愈這些疾病。FDA致力于幫助加速有望拯救生命的革命性療法的開發(fā)與審評。“

作為一款需要基因改造的自體T細胞免疫療法，Kymriah的治療需要先從個體患者的體內(nèi)提取出T細胞，并在生產(chǎn)中心進行遺傳改造。在那里，這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成后，就會被輸注回患者體內(nèi)來對抗癌細胞。

Kymriah的安全性與療效在一個多中心的臨床試驗中得到了驗證。這個臨床試驗招募了63名罹患難治性或復發(fā)性B細胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個月內(nèi)，CAR-T療法帶來的總體緩解率達到了83%。不過它也可能帶來細胞因子風暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。