據(jù)美國媒體報(bào)道，一周前美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)通過的人類歷史上首款癌癥治療技術(shù)CAR-T療法，由于實(shí)驗(yàn)中出現(xiàn)首例死亡病例，被暫停試驗(yàn)。

CAR-T主要針對急性淋巴性白血?。ㄑ喊?，治療的售價47.5萬美元（約合310萬元人民幣）。

法國生物制藥公司Cellectis在9月4日宣布了FDA的決定，公告中指出，這位病人是78歲的罹患“母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤”（BPDCN）的男性。該病人只注射了一劑藥，就在治療8天后因致命反應(yīng)而死亡。FDA還進(jìn)一步暫停了對白血病的CAR-T治療實(shí)驗(yàn)，雖然年初的試驗(yàn)證明對2個嬰兒有效。

Cellectis表示，它正在與調(diào)查人員和FDA密切合作，通過修訂的方案恢復(fù)試驗(yàn)，包括減少UCART123的劑量。

Cellectis不是首家在藥品試驗(yàn)中導(dǎo)致病人死亡的公司，2016年7月，由于臨床試驗(yàn)導(dǎo)致多人死亡，F(xiàn)DA叫停Juno的CAR-T免疫療法JCAR015在復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者身上展開的臨床II期試驗(yàn)。之后FDA雖然宣布允許Juno繼續(xù)開展臨床II期試驗(yàn)，但這項(xiàng)療法再次導(dǎo)致患者腦水腫死亡，最終導(dǎo)致Juno被要求停止一切實(shí)驗(yàn)，4650萬美元的研發(fā)成本也徹底打了水漂。Kite Pharma的KTE-C19在今年4月底也出現(xiàn)1例患者死亡。

CAR-T療法進(jìn)展：

7月12日，F(xiàn)DA腫瘤藥物專家咨詢委員會(ODAC)以10:0的投票結(jié)果一致推薦批準(zhǔn)諾華CAR-T療法Tisagenlecleucel(CTL-019)上市。FDA將在10月3日前依據(jù)專家意見做出最終審批決定。

8月28日，Gilead/Kite制藥聯(lián)合宣布，雙方董事會已經(jīng)達(dá)成最終協(xié)議， Gilead以總價119億美元收購Kite，業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，吉利德此舉是為了獲得Kite正研發(fā)CAR-T(嵌合抗原受體T細(xì)胞療法)，以拓展癌癥治療領(lǐng)域的業(yè)務(wù)。

8月31日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)羅氏Roche)旗下Genentech公司的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎藥物Actemra的適應(yīng)癥范圍擴(kuò)至CAR-T細(xì)胞引發(fā)的細(xì)胞因子釋放綜合征。

9月4日，F(xiàn)DA緊急叫停了法國生物醫(yī)藥公司Cellectis正在進(jìn)行的通用型CAR-T細(xì)胞療法臨床I期研究。（實(shí)習(xí)編輯楊麗萍綜合自網(wǎng)易科技、健康時報(bào)網(wǎng)、健康點(diǎn)healthpoint）

原標(biāo)題：CAR-T療法臨床試驗(yàn)因致患者死亡被FDA叫停