9月11日，致力于兒童神經(jīng)疾病、腎臟或其他兒童疾病治療藥物研發(fā)的法國生物制藥公司Advicenne表示，公司用于成人及兒童遠(yuǎn)端腎小管酸中毒（dRTA）治療的ADV7103的關(guān)鍵性臨床3期試驗得到了積極的頂線研究數(shù)據(jù)。

這項關(guān)鍵臨床3期研究的主要目標(biāo)是評估ADV7103作為一款由兩種活性成分組成的口服創(chuàng)新、兒童友好的包衣顆粒劑的臨床有效性、安全性和順應(yīng)性。ADV7103與現(xiàn)行護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)（SoC）不同的是，該藥物為一天兩次給藥，而Soc通常是使用一些沒有被批準(zhǔn)的藥物每4-6小時用藥以平衡患者身體的PH值及血鉀水平的正?；?。

ADV7103的臨床3期研究顯示該藥物可以修復(fù)患者主要的中毒癥狀并達(dá)到了主要及次要研究終點。

大多數(shù)接受ADV7103 0.75 到 8.45 mEq/kg/日劑量水平治療的患者均可以達(dá)到正常的血液碳酸氫鹽水平。成人、青少年、兒童和嬰幼兒的給藥劑量分別為1.7、2.3、3.8 以及 6.1 mEq/kg/日。研究證實了ADV7103相比現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理方案或文獻(xiàn)中基線數(shù)據(jù)的非劣效性（每一個治療方案，意向性治療及靈敏度分析）。通過每天兩次給藥，患者血鉀水平也可達(dá)到正常。

上述結(jié)果已經(jīng)可以證實ADV7103是優(yōu)于SoC的 (p<0.0047)。

臨床研究得到的關(guān)于ADV7103的另一項重要獲益則是該藥物的口味更好、易于給藥和它的良好的胃腸道耐受性。

這項關(guān)鍵3期研究的結(jié)果將在今年9月7-9日于英國格拉斯哥召開的第50屆歐洲兒科腎病學(xué)會（ESPN）上公布。

Advicenne 公司共同創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官Luc-André Granier博士表示：“關(guān)鍵性臨床3期試驗取得積極結(jié)果另我們感到非常高興，研究結(jié)果明顯的證實ADV7103可以為dRTA患者帶來臨床顯著且療效持久的臨床獲益。ADV7103臨床研究的成功標(biāo)志著我們已經(jīng)具有利用科學(xué)知識、關(guān)鍵專家網(wǎng)絡(luò)以及制劑工藝為仍沒有可用治療藥物的罕見腎病患者帶來兒童友好的治療手段的能力。

2017年6月，歐盟委員會已經(jīng)授予ADV7103用于dRTA治療的孤兒藥資格認(rèn)定。

遠(yuǎn)端腎小管性酸中毒(distal renal tubular acidosis)，dRTA)，是由于遠(yuǎn)端腎小管泌氫障礙，尿NH4及可滴定酸排出減少所致的疾病。其臨床特征是高氯性代謝性酸中毒、低鉀血癥、低鈣血癥、低鈉血癥、尿液不能酸化(尿pH＞6)等。無論是遺傳性的還是后天獲得疾病，該病均與自身免疫疾病相關(guān)。dRTA歐洲患者人數(shù)約為3000至5000人。