近日，Shire發(fā)布了旗下晚期遺傳性血管性水腫（HAE）候選藥物SHP616的積極試驗結(jié)果。

關(guān)鍵性的3期試驗結(jié)果顯示，皮下C1酯酶抑制劑可以顯著降低患者每月發(fā)生遺傳性血管性水腫的概率。

數(shù)據(jù)顯示，接受治療14天后，發(fā)生遺傳性血管性水腫可能性平均降低數(shù)值由最初79％上升至85％。Shire還指出，38％接受治療的患者在服藥過程中未發(fā)生遺傳性血管性水腫。

遺傳性血管性水腫是一具有家族史，反復(fù)發(fā)生軟組織急性局限性水腫的疾病。全世界范圍，每一萬至五萬人中會有一例患者。該疾病發(fā)病癥狀主要表現(xiàn)為手足部、胃腸道及上呼吸道的反復(fù)腫脹，腫脹常會導(dǎo)致患者的虛弱及疼痛，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，如果發(fā)病部位在喉部，則可能會危及生命。

德克薩斯州達(dá)拉斯西南醫(yī)學(xué)院內(nèi)科醫(yī)學(xué)臨床教授William Lumry博士說：“這樣積極的實驗數(shù)據(jù)對于遺傳性血管性水腫患者來說無疑是十分可喜的。該疾病存在尚未滿足的臨床需求。”

Shire研發(fā)臨時主管醫(yī)師Howard Mayer補(bǔ)充說：“我們對此次研究發(fā)現(xiàn)的正面結(jié)果感到非常滿意。試驗結(jié)果證實了低劑量給藥方案的臨床效果，如果該藥物獲得批準(zhǔn)，對于全球遺傳性血管性水腫患者來說是一件意義重大的事。”

目前，Shire旗下已有相關(guān)的遺傳性血管性水腫藥物上市銷售，主要用于緩解急性期患者的反復(fù)發(fā)作。但是，該藥物的專利保護(hù)將于明年到期，這一價值近6億美元銷售額的藥物或?qū)⒚媾R仿制藥的沖擊。

2015年，Shire公司宣布將以59億美元的價格收購罕見病藥物研發(fā)者Dyax公司以擴(kuò)充其在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的實力。通過這一收購案獲得Dyax公司治療罕見病遺傳性血管性水腫的藥物資產(chǎn)。此前，Dyxa公司開發(fā)的新一代HAE藥物DX-2930已經(jīng)獲得了FDA突破性藥物療法認(rèn)證，這種皮下注射藥物是通過阻斷患者體內(nèi)血漿激肽釋放酶來達(dá)到治療效果的。DX-2930預(yù)計將于2018年獲準(zhǔn)上市。分析人士預(yù)計如果這一藥物能過獲批用于治療I/II型HAE，那么其年銷售峰值有望達(dá)到20億美元之多。統(tǒng)計顯示，世界上平均每5萬人中就有一人患有這種罕見疾病。

2017年5月，Shire制藥公布了另一款HAE藥物的積極數(shù)據(jù)，稱公司的Lanadelumab臨床3期試驗取得了積極的頂線數(shù)據(jù)。與安慰劑相比，Lanadelumab治療的三個用藥組均達(dá)到了具有顯著統(tǒng)計學(xué)及顯著臨床意義的主要試驗終點和所有次要終點。這項研究代表了全部的HAE疾病譜?？偟膩碚f，其中52%的HAE患者具有每個月發(fā)病三次或更多次的基線水平，65%的患者屬于喉部曾經(jīng)發(fā)病的情況，56%的患者在接受長期預(yù)防（LTP）。90%的HAE患者完成了最終的研究，其中96%的患者人群進(jìn)入到了正在進(jìn)行中的長期安全性研究。該藥物預(yù)計將于2018年提交FDA審查。