編者按：對于醫(yī)藥公司來說，尤其是初創(chuàng)型生物技術(shù)研發(fā)公司，一個藥物的開發(fā)是否達(dá)到關(guān)鍵里程碑，往往決定著整個公司的未來。最近三家生物技術(shù)公司的在研新藥有望在迎來關(guān)鍵里程碑，其中包括FDA對難治性全身型重癥肌無力藥物的上市決定，也包括一款杜氏肌營養(yǎng)不良新藥的1/2期臨床數(shù)據(jù)揭曉。這幾款新藥的臨床研發(fā)進(jìn)展讓我們先睹為快。

新藥名稱：SOLIRIS® (ECULIZUMAB)

針對疾病：抗乙酰膽堿受體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）

研發(fā)公司：Alexion Pharmaceuticals

臨床進(jìn)展：歐盟獲批

關(guān)鍵日期：10月23日，F(xiàn)DA決議

新藥簡介

Soliris是Alexion研發(fā)并上市的首個終端補(bǔ)體抑制劑。Soliris通過抑制終端補(bǔ)體來抑制免疫系統(tǒng)的失控性激活。作為孤兒藥物用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）等罕見病。

盡管在難治性gMG的3期臨床研究中未能達(dá)到患者自我評估標(biāo)準(zhǔn)的主要改善終點(diǎn)，但是，研究中的其他數(shù)據(jù)提示了潛在的療效，因此Alexion仍然向FDA提出了申請。Soliris針對難治性gMG的應(yīng)用最近在歐洲獲批，讓我們拭目以待10月的FDA審批結(jié)果。

新藥名稱：Lenti-DTM

針對疾?。耗X性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）

研發(fā)公司：bluebird bio

臨床進(jìn)展：2/3期臨床

關(guān)鍵日期：10月5日，兒童神經(jīng)疾病學(xué)會年會公布新數(shù)據(jù)

新藥簡介

腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）是一種脂質(zhì)代謝障礙癥，呈X染色體連鎖隱性遺傳。Lenti-D是一款基因修飾干細(xì)胞療法。該療法將患者自己的干細(xì)胞在體外進(jìn)行基因修飾，引入含有ABCD1基因的功能性拷貝，再移植回患者體內(nèi)。 該基因的引入可產(chǎn)生功能性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良蛋白（ALDP），這是極長鏈脂肪酸（VLCFAs）分解的關(guān)鍵蛋白質(zhì)。中樞神經(jīng)系統(tǒng)中VLCFAs的積累導(dǎo)致CALD。該療法目前針對17歲及以下的男孩。

▲bluebird bio公司基因治療技術(shù)原理（圖片來源：bluebird bio官網(wǎng)）

今年6月，該公司公布的2/3期臨床研究Starbeam結(jié)果顯示，已完成Lenti-D治療后兩年隨訪的17名患者中有15名沒有主要功能障礙。在即將在10月5日召開的兒童神經(jīng)疾病學(xué)會（Child Neurology Society）年會上，bluebird bio將公布此項(xiàng)研究的進(jìn)一步數(shù)據(jù)。

新藥名稱：Golodirsen （SRP-4053）

針對疾?。憾攀霞I養(yǎng)不良（DMD）

研發(fā)公司：Sarepta Therapeutics

臨床進(jìn)展：1/2期臨床

關(guān)鍵日期：10月初，世界肌肉學(xué)會年會公布新數(shù)據(jù)

新藥簡介

一年前，Sarepta的第一個治療DMD的新藥Eteplirsen(Exondys 51)獲FDA批準(zhǔn)。目前，他們致力于開展其它的基于外顯子跳躍技術(shù)的療法。其中Golodirsen是一個后起之秀。這兩種療法都采用了一種新穎的磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸和外顯子跳躍技術(shù)，目的是修復(fù)mRNA的閱讀框來部分糾正遺傳缺陷。Golodirsen略過的是第53個外顯子，大約8%的DMD癥患者可能適合針對略過第53個外顯子的治療方案。此前獲批的Eteplirsen適合針對約13%的在第51個外顯子突變的DMD患者。

該公司計(jì)劃在10月初舉行的世界肌肉學(xué)會（World Muscle Society）會議上，就其新一代藥物golodirsen的DMD患者的1期/2期試驗(yàn)報(bào)告更多數(shù)據(jù)。