國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局副局長(zhǎng)吳湞今日指出，新公布的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械的創(chuàng)新的意見》，對(duì)罕見病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵(lì)措施。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，對(duì)于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見病患者有藥可用。

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局今日舉行新聞發(fā)布會(huì)，介紹藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新工作有關(guān)情況。

有記者問：目前在我國(guó)罕見病的用藥難問題仍然存在，所以我想問一下，對(duì)于罕見病治療藥品醫(yī)療器械的市場(chǎng)準(zhǔn)入將會(huì)有哪些舉措？

吳湞對(duì)此回應(yīng)，臨床缺藥是一個(gè)問題，尤其是罕見病的缺藥問題更為突出。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的規(guī)定，罕見病的發(fā)病率小于千分之一，發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多。罕見病的特點(diǎn)，因?yàn)榘l(fā)病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的反應(yīng)，甚至?xí)＜吧?，所以這個(gè)問題要很好的解決。

罕見病用藥為什么會(huì)少？吳湞介紹，發(fā)病率少，研發(fā)藥的成本就會(huì)高，收回成本時(shí)間更長(zhǎng)，所以很多企業(yè)包括研究機(jī)構(gòu)對(duì)罕見病用藥研究的積極性就沒有常見病用藥的高，因此對(duì)罕見病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵(lì)、給予支持、給予保護(hù)，如果沒有鼓勵(lì)政策誰去做？如果不給予保護(hù)，上市后怎么獲取市場(chǎng)回報(bào)？怎么進(jìn)行再研究、再發(fā)展？所以《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械的創(chuàng)新的意見》對(duì)罕見病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵(lì)措施。

第一，要公布罕見病目錄。到底有多少種罕見病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因?yàn)楣寄夸浐?，才能確定罕見病用藥。在我國(guó)，千分之一的發(fā)病比例不小，千分之一是千萬級(jí)。因此，一定要明確哪些是罕見病，相應(yīng)的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護(hù)，做到有的放矢。

第二，在明確了目錄以后，我們也同樣要公布罕見病目錄相關(guān)的藥品。

第三，凡是罕見病用藥，在注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)就給予一些鼓勵(lì)政策，如果是在國(guó)內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗(yàn)的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早的用在罕見病患者的身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。什么叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對(duì)臨床急需，可能會(huì)危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗(yàn)的早期、中期的指標(biāo)顯示出了療效，并且預(yù)示可能有臨床價(jià)值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準(zhǔn)使用。對(duì)于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求。

吳湞表示，這就是支持罕見病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委一起，針對(duì)罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨床試驗(yàn)和附帶條件批準(zhǔn)的一些具體標(biāo)準(zhǔn)和要求，指導(dǎo)和支持罕見病用藥的研發(fā)。

原標(biāo)題：食藥監(jiān)總局談罕見病用藥難：注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)給予鼓勵(lì)政策