健康一線（vodjk.com）訊：近日，美國(guó)科學(xué)家利用納米顆粒來(lái)遞送CRISPR基因組編輯分子，這種非病毒的遞送方法，有效糾正了引起小鼠杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的遺傳突變。

以往研究表明，通過(guò)介入，CRISPR能使基因組更有效地產(chǎn)生變化或突變，效率比既往基因編輯技術(shù)更高。目前，CRISPR技術(shù)在醫(yī)療健康方面的應(yīng)用潛力，取決于將三種DNA編輯組件——Cas9 DNA剪切酶、向?qū)NA以及待插入基因組的DNA供體有效遞送至特定的靶細(xì)胞。

此次，美國(guó)加州大學(xué)伯克利分?？茖W(xué)家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通過(guò)研究表明，CRISPR組件可被包裝在單個(gè)納米金粒子周圍，然后包裹在保護(hù)性聚合物內(nèi)。該納米粒子可以將CRISPR組件有效遞送至各種不同細(xì)胞內(nèi)，即是說(shuō)，一種有效的非病毒CRISPR遞送機(jī)制出現(xiàn)。

實(shí)驗(yàn)同時(shí)表明，基因編輯通過(guò)同源介導(dǎo)的雙鏈DNA修復(fù)（修復(fù)由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA雙鏈斷裂的最準(zhǔn)確機(jī)制）進(jìn)行，而且作為實(shí)驗(yàn)對(duì)象的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥小鼠，其肌肉組織內(nèi)的脫靶編輯已降到最低。