近日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了Kite Pharma公司的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，這一療法主要用于治療大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，這些患者曾接受了兩種其他治療，但是病情沒(méi)有緩解，獲疾病出現(xiàn)復(fù)發(fā)。Yescarta是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法，也是第二款獲批的CAR-T細(xì)胞療法。

彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）是成人最常見(jiàn)的類型的NHL。淋巴瘤是癌癥開(kāi)始在某些免疫系統(tǒng)細(xì)胞可以快速增長(zhǎng)（攻擊）或生長(zhǎng)緩慢。在美國(guó)，NHL每年約有72000例新診斷DLBCL。

在一項(xiàng)多中心的臨床試驗(yàn)中，超過(guò)100名成人患者接受了Yescarta的治療，并展現(xiàn)了令人振奮的療效——研究人員發(fā)現(xiàn)，Yescarta帶來(lái)的完全緩解率（CR）可達(dá)到51%!

“今天意味著在一個(gè)全新治療嚴(yán)重疾病療法上開(kāi)拓了又一個(gè)里程碑。在短短的幾十年中，基因治療從充滿潛力的概念，變成了可實(shí)際操作的方案，治療難治而致命的癌癥，”FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb說(shuō)“這一批準(zhǔn)證明了這個(gè)有前途的新的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的持續(xù)動(dòng)力，我們致力于支持和幫助加快這些產(chǎn)品的發(fā)展。我們將很快發(fā)布一項(xiàng)全面政策，以解決如何計(jì)劃支持發(fā)展基于細(xì)胞的再生醫(yī)學(xué)。這個(gè)政策也將解釋我們會(huì)如何在突破性的CAR-T細(xì)胞療法和其他基因療法中應(yīng)用我們的加速項(xiàng)目。我們將繼續(xù)支持基于這些新科學(xué)平臺(tái)的安全有效療法的高效開(kāi)發(fā)。”

“Yescarta的獲批讓CAR-T這一全新細(xì)胞療法能用于額外的癌癥患者，這些淋巴瘤患者對(duì)先前的治療沒(méi)有響應(yīng)，幾乎沒(méi)有其他治療方案。”美國(guó)FDA生物制品評(píng)估和研究（CBER）主任Peter Marks博士說(shuō)道。

對(duì)Yescarta的治療有可能造成嚴(yán)重的副作用。它對(duì)細(xì)胞因子釋放綜合癥（CRS）進(jìn)行了黑框警告，這是與CAR-T細(xì)胞引起發(fā)熱和流感樣癥狀的活化增殖系統(tǒng)的反應(yīng)以及神經(jīng)系統(tǒng)的毒性。CRS和神經(jīng)系統(tǒng)毒性都可能致命或危及生命。其他副作用包括嚴(yán)重感染、低血糖和免疫系統(tǒng)減弱。治療的副作用通常出現(xiàn)在第一至兩周內(nèi)，但稍后可能會(huì)出現(xiàn)一些副作用。

為了進(jìn)一步評(píng)估的長(zhǎng)期安全性，F(xiàn)DA還要求生產(chǎn)廠家進(jìn)行一個(gè)市場(chǎng)后觀察研究涉及患者治療yescarta。

FDA授予優(yōu)先審查和yescarta突破療法名稱。yescarta也獲得孤兒藥，它提供了激勵(lì)，幫助和鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的發(fā)展。

原標(biāo)題：FDA批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞療法治療大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者