在3期試驗(yàn)收獲陽性結(jié)果之后，Ipsen與其合作伙伴Exelixis打算明年上半年提交Cabometyx（卡博替尼）用于治療肝癌的上市申請(qǐng)。這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲CELESTIAL研究在760名晚期肝細(xì)胞癌患者（HCC）中對(duì)Cabometyx進(jìn)行了試驗(yàn)，肝細(xì)胞癌是第6大最常見癌癥，每年約有80萬人成為新確診病例。

數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比Cabometyx可提供統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的及臨床有意義的總生存期（OS）改善。Ipsen首席科學(xué)官Lebeaut稱：“肝癌是全球癌癥死亡的主要因素之一，現(xiàn)在迫切需要更加有效的治療方案。我們很高興報(bào)道Cabometyx在CELESTIAL臨床研究中顯示可以提供生存期獲益，并因此有可能為既往有過治療的晚期肝癌患者帶來一種口服的系統(tǒng)性治療新藥。”

這款日服一次的藥物由一種小分子受體（包括VEGFR、MET、AXL和RET）抑制劑組成，而這些受體參與正常的細(xì)胞功能和病理過程，如侵襲、轉(zhuǎn)移和耐藥性。現(xiàn)在兩家公司已看到成功的希望，因?yàn)檫@款藥物已被美國FDA批準(zhǔn)治療既往接受過抗血管生成藥物治療的晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者。

此外，這款藥物在歐洲被批準(zhǔn)在既往接受過血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）靶向療法的成年人中用于腎細(xì)胞治療。Ipsen目前將為卡博替尼評(píng)估開發(fā)戰(zhàn)略的下一個(gè)步驟，即在美國及日本以外作為一款治療藥物用于既往有過治療的晚期肝細(xì)胞癌患者。