英國(guó)制藥公司GW Pharma是植物源性大麻素治療產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，致力于從大麻中發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)、商業(yè)化新型治療藥物。近日，該公司宣布，已完成向美國(guó)FDA滾動(dòng)提交大麻素藥物Epidiolex（cannabidiol）輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）相關(guān)癲癇的新藥申請(qǐng)（NDA）。該公司計(jì)劃在不久之后向歐洲藥品管理局（EMA）提交Epidiolex治療LGS和DS的上市許可申請(qǐng)（MAA）。

Epidiolex是一種口服的、高純度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液體制劑，CBD是一種來(lái)自大麻植物的非精神類(lèi)成分，對(duì)于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。在美國(guó)，F(xiàn)DA已授予Epidiolex治療LGS和DS的罕見(jiàn)兒科疾病孤兒藥地位。此外，F(xiàn)DA還授予了Epidiolex治療DS的快速通道地位。在歐洲，Epidiolex也被EMA授予了治療LGS和DS的孤兒藥地位。

Epidiolex輔助治療LGS和DS相關(guān)癲癇NDA的提交，是基于3個(gè)III期安全性和有效性研究的數(shù)據(jù)，每一個(gè)研究都達(dá)到了主要終點(diǎn)。這些研究中，Epidiolex的一般耐受性良好。Epidiolex NDA中包括大約1500例患者的安全數(shù)據(jù)，以及大約400例患者連續(xù)治療1年以上的數(shù)據(jù)。除了關(guān)鍵的安全性和有效性數(shù)據(jù)外，NDA中還包括一個(gè)全面的臨床藥理學(xué)、臨床前和毒理學(xué)數(shù)據(jù)集。

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），是一種與年齡有關(guān)的隱源性或癥狀性全身性癲癇綜合征，即年齡依賴(lài)性癲癇性腦病的一種類(lèi)型。其特點(diǎn)為發(fā)病年齡早，幼兒時(shí)期起病，發(fā)作形式多樣，智力發(fā)育受影響，治療較困難。是一種嚴(yán)重的癲癇類(lèi)型。

Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）又稱(chēng)嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇，是一種少見(jiàn)的主要由遺傳因素引起的進(jìn)行性癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早，發(fā)作類(lèi)型多樣，發(fā)作頻率高，智能損害嚴(yán)重，藥物治療效果差等特點(diǎn)。該病預(yù)后較差，幾乎所有患兒都有認(rèn)知損傷。（生物谷Bioon.com）

原文出處：GW Pharmaceuticals and Its U.S. Subsidiary Greenwich Biosciences Completes Rolling New Drug Application Submission to U.S. Food and Drug Administration for Epidiolex® (cannabidiol) in the treatment of Lennox-Gastaut syndrome and Dravet syndrome