今日，Biohaven制藥公司宣布， FDA通知公司可以對治療萎縮性脊髓側索硬化(ALS)患者的舌下藥物BHV-0223開展 臨床試驗。FDA允許開展下一步試驗的許可緊隨著新藥申請的通過，Biohaven預計在這個季度開展對BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven從 FDA獲得監(jiān)管反饋，可以通過505(b)(2)途徑獲得BHV-0223治療ALS的新藥申請，該途徑不需要額外的有效性和毒理學研究。

BHV-0223是一種新型的口服消解片(ODT)，主要成分為谷氨酸調節(jié)劑利魯唑，其目的是超越當前利魯唑療法的局限性。盡管利魯唑已經(jīng)是 FDA批準的ALS藥物，但是該藥物需要吞咽，對于ALS患者來說，該療法很難開展。這些藥片還含有一定的藥代動力學(PK)和藥物限制，包括與降低藥物水平的消極食物效應有關。

Biohaven與Catalent簽署了全球獨家協(xié)議，BHV-0223使用了Zydis ODT速溶的技術，使其成為獨一無二的舌下ALS藥物。在之前的 臨床試驗中，BHV-0223較利魯唑在PK上更為穩(wěn)定。

BHV-0223是Biohaven谷氨酸調制技術平臺的主要候選藥物之一，正在探討在多個適應癥中的療效。調節(jié)谷氨酸神經(jīng)傳遞的藥物可能在多種疾病中具有治療潛力，包括ALS、阿爾茨海默氏癥、雷特綜合癥、癡呆、肌張力障礙、共濟失調、耳鳴、焦慮障礙以及像重度 抑郁癥等情感障礙。

Biohaven執(zhí)行主任Irfan Qureshi說：“ALS是一種嚴重的神經(jīng)退行性疾病，目前可選擇的治療方案很少。我們相信通過增強配方、劑量和BHV-0223的給藥途徑，可以顯著改善ALS患者的病情。吞服的藥物可能會導致ALS患者不適、咳嗽、窒息、疼痛以及吞咽和呼吸協(xié)調的問題。而舌下藥物BHV-0223能夠很好的解決這一問題。”