11月13日，美國(guó)干細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干細(xì)胞療法ISC-hpNSC用于帕金森治療臨床試驗(yàn)中首個(gè)隊(duì)列研究的6個(gè)月中期研究積極結(jié)果，首個(gè)隊(duì)列中的所有入組患者均達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，同時(shí)治療方法安全性良好。

ISCO公司高級(jí)副總裁及首席科學(xué)官Russell Kern博士表示：“在這項(xiàng)接受干細(xì)胞移植后持續(xù)12個(gè)月臨床試驗(yàn)中，目前已得到前6個(gè)月的療效結(jié)果。雖晚臨床樣本量較小使得該結(jié)果沒(méi)法觀察到臨床上的統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，但是中期結(jié)果是非常鼓舞人心的。首個(gè)劑量的試驗(yàn)是用于確定ISC-hpNSC療法的安全性及耐受性，該試驗(yàn)劑量低于臨床前確定的最優(yōu)治療劑量。我們非常期待第二個(gè)隊(duì)列研究的試驗(yàn)（患者接受了更高劑量的干細(xì)胞移植）結(jié)果，已經(jīng)有兩名患者在該隊(duì)列中接受了治療。這些臨床結(jié)果為開(kāi)始臨床2期的帕金森治療研究及外傷性腦損傷患者研究提供了強(qiáng)有力的支持，這些疾病領(lǐng)域仍然有非常大的臨床未滿足需求。”

失能時(shí)間(off time)指的是每天左旋多巴藥物失去最優(yōu)療效并且帕金森癥狀反復(fù)的時(shí)間。ISCO公司干細(xì)胞療法首個(gè)隊(duì)列患者在接受移植后6個(gè)月內(nèi)，失能時(shí)間平均降低了24%。沒(méi)有運(yùn)動(dòng)障礙的非失能時(shí)間（ON-Time）指的是每天帕金森患者左旋多巴藥物持續(xù)最優(yōu)療效且不出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙的時(shí)間，首個(gè)隊(duì)列患者的該指標(biāo)升高了19%。

接受干細(xì)胞移植后6個(gè)月，100%的患者情緒出現(xiàn)好轉(zhuǎn)，同時(shí)貝克抑郁量表（Beck Depression Inventory）的平均改善值為35%，帕金森患者生活質(zhì)量問(wèn)卷（PDQ-39）中的情緒維度出現(xiàn)了平均33%的改善。

100%的患者獲得認(rèn)知能力的改善或維持，PDQ-39認(rèn)知損傷維度改善值為14%。接受移植6個(gè)月后，患者的日常生活能力似乎可以變得更輕松，PDQ-39下的日常活動(dòng)力改善了22%，移動(dòng)能力改善了15%。PDQ-39下的身體不適維度同樣獲得改善達(dá)12%。

6個(gè)月治療后，失能期間的統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表（Unified Parkinson's Disease Rating Scale）沒(méi)有獲得改善。沖動(dòng)性和強(qiáng)迫性障礙出現(xiàn)降低，帕金森患者脈沖-強(qiáng)迫性障礙調(diào)查表結(jié)果有53%的降低表現(xiàn)。

臨床試驗(yàn)中沒(méi)有出現(xiàn)和治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也未出現(xiàn)腫瘤、囊腫或炎癥及感染的加重。同時(shí)，也沒(méi)有檢測(cè)到抵抗ISC-hpNSC移植后白細(xì)胞抗原相關(guān)抗體的出現(xiàn)。

ISCO公司專利化的ISC-hpNSC療法由源自人類孤雌胚胎干細(xì)胞的高純度神經(jīng)干細(xì)胞組成。ISC-hpNSC是在cGMP規(guī)范下生產(chǎn)的臨床級(jí)細(xì)胞懸浮液，經(jīng)過(guò)了嚴(yán)格的質(zhì)量控制，清除了任何微生物和病毒污染物。

ISCO公司認(rèn)為，ISC-hpNSC可以用于像是大腦、脊髓及眼睛等多個(gè)神經(jīng)疾病領(lǐng)域的治療。