著名醫(yī)藥公司Cytokinetics最近宣布，公司開發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的新藥tirasemtiv在臨床III期研究中未能達(dá)到首要臨床終點(diǎn)而宣告失敗。受這一結(jié)果影響，公司宣布將暫停該藥物的研發(fā)，公司股價(jià)應(yīng)聲下跌33%。

Cytokinetics公司CEO Robert Blum表示，盡管公司對(duì)這一研究結(jié)果感到失望，但公司未來仍將盡力開發(fā)新一代的ALS療法以減緩患者的痛苦。Tirasemtiv是一種骨骼肌快肌鈣蛋白激動(dòng)劑藥物（FSTA）。此次臨床III期研究數(shù)據(jù)證明，該藥物未能在患者治療24周后明顯改善患者的肺部功能或在48周達(dá)到其他的次要臨床終點(diǎn)，此外tirasemtiv的耐受性也引起了研究人員的一些關(guān)注。公司預(yù)計(jì)于今年12月公布此次臨床研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。

Robert表示，盡管公司在tirasemtiv上遭受重創(chuàng)，但公司將會(huì)集中全力開展公司新一代FSTA藥物CK-2127107的研發(fā)。此前進(jìn)行的一項(xiàng)臨床I期研究顯示，CK-2127107耐受性和療效均優(yōu)于前者。公司已經(jīng)于今年7月份啟動(dòng)了臨床II期研究并計(jì)劃2018年獲得該藥物的臨床II期研究結(jié)果。制藥巨頭Astellas公司也是該藥物的開發(fā)合作者之一。

ALS也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元?。∕ND），后一名稱英國常用，法國又叫夏科（Charcot）病，而美國也稱盧伽雷（Lou Gehrig）病。我國通常將肌萎縮側(cè)索硬化和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病混用。它是上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷之后，導(dǎo)致包括球部（所謂球部，就是指的是延髓支配的這部分肌肉）、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。肌萎縮側(cè)索硬化的病因至今不明。20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關(guān)。另外有部分環(huán)境因素，如重金屬鋁中毒等，都可能造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損害。早期癥狀輕微，易與其他疾病混淆?；颊呖赡苤皇歉械接幸恍o力、肉跳、容易疲勞等一些癥狀，漸漸進(jìn)展為全身肌肉萎縮和吞咽困難，最后產(chǎn)生呼吸衰竭。

據(jù)美國CDC數(shù)據(jù)顯示，目前美國有1.2-1.5萬人患有這種疾病，且每年會(huì)新增5000-6000名確診ALS患者。這些患者確診后平均壽命僅為3-5年，僅有10%的患者確診后生存期超過10年。這些患者幾乎都是死于呼吸衰竭。

今年5月份，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Mitsubishi Tanabe開發(fā)的Radicava上市銷售，這也是22年來FDA批準(zhǔn)的首個(gè)ALS新藥（詳見新浪醫(yī)藥原創(chuàng)文章：田邊三菱“漸凍人”治療藥依達(dá)拉奉在美上市）。臨床III期數(shù)據(jù)顯示Radicava治療組患者生理功能喪失速度顯著慢于對(duì)照組。