今日，羅氏集團（Roche）成員基因泰克（Genentech）宣布美國FDA已經(jīng)批準Avastin（貝伐珠單抗）用于治療接受治療后進展（稱為復(fù)發(fā)性疾?。┑哪z質(zhì)母細胞瘤成人患者。該藥物之前獲得了FDA加速批準程序的臨時批準，于今日獲得完全批準。

神經(jīng)膠質(zhì)瘤是最常見的惡性原發(fā)性腦瘤，占所有原發(fā)性腦瘤的近四分之一，占所有惡性腫瘤的四分之三。膠質(zhì)母細胞瘤（或多形性膠質(zhì)母細胞瘤）是最常見和最具侵襲性的膠質(zhì)瘤類型，占所有膠質(zhì)瘤的一半以上。預(yù)計2017年美國將有超過1.23萬人被診斷為膠質(zhì)母細胞瘤。這一群體還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

基因泰克帶來的Avastin是一種生物抗體，可以特異性結(jié)合血管內(nèi)皮生長因子（VEGF），它在整個腫瘤生命周期中發(fā)揮著重要作用，幫助腫瘤發(fā)展、維持血管生成。Avastin可以通過直接結(jié)合VEGF蛋白，來阻止它與血管細胞上的受體相互作用，從而干擾腫瘤的血液供應(yīng)。腫瘤血液供應(yīng)被認為是腫瘤在體內(nèi)生長和擴散的能力的關(guān)鍵。它已經(jīng)獲批用于多種腫瘤類型，包括轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌、晚期非鱗狀非小細胞肺癌、轉(zhuǎn)移性腎癌、晚期宮頸癌、復(fù)發(fā)型卵巢癌等。此次獲批用于膠質(zhì)母細胞瘤成人患者，也為這一患者群體提供了新的治療選擇。

Avastin獲得完全批準是基于它在膠質(zhì)母細胞瘤中的所有證據(jù)，包括一項來自3期臨床試驗EORTC 26101的數(shù)據(jù)。該試驗是由歐洲癌癥研究與治療組織（EORTC）進行的一項獨立的多中心、隨機、開放標簽的3期試驗，該研究評估了Avastin加洛莫司汀化療在432名曾接受過膠質(zhì)母細胞瘤治療的患者中的療效。研究的主要終點是總生存期（OS）和研究者評估的無進展生存期（PFS），總體緩解率（ORR）是關(guān)鍵次要終點。結(jié)果顯示，

基于Avastin的治療沒有顯著增加OS（HR=0.91, p=0.4578）。由于主要終點沒有達到，所有次要終點應(yīng)被視為描述性的

與單獨化療相比，基于Avastin的治療延長了無疾病進展或死亡的時間（中位PFS: 4.2個月 vs. 1.5個月, HR=0.52, 95％CI: 0.41-0.64）

在基線時服用皮質(zhì)類固醇的患者（50%）中，Avastin組比對照組有更多患者在治療期間能夠完全停用皮質(zhì)類固醇（23% vs. 12%）

在Avastin組中，有22%的人因為不良反應(yīng)停止治療，而在對照組中有10%的人出現(xiàn)不良反應(yīng)

不良事件與之前在Avastin批準的適應(yīng)癥的試驗中所見一致

“膠質(zhì)母細胞瘤是腦瘤中最常見和最具侵襲性的形式，可能很難治療，”羅氏首席醫(yī)學官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負責人Sandra Horning博士表示：“在治療過程中延緩疾病進展并減少皮質(zhì)類固醇的需求，被認為是那些受到這種破壞性疾病影響的患者的重要目標，他們的治療方案有限。”

參考資料：

[1] FDA Grants Genentech's Avastin Full Approval for Most Aggressive Form of Brain Cancer

[2] Genentech官方網(wǎng)站