國家食藥監(jiān)總局發(fā)布征求意見稿：臨床急需藥品可有條件批準(zhǔn)上市

央廣網(wǎng)北京12月27日消息(記者車麗 見習(xí)記者趙聰聰)據(jù)中國之聲《央廣新聞》報(bào)道，日前，為加快臨床應(yīng)急藥品審評審批工作，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布意見稿，向社會公開征求意見。

首先，意見稿明確，臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市是指用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病創(chuàng)新藥。國家食品藥品監(jiān)督管理總局表示，臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市，目的在于縮短臨床試驗(yàn)的研發(fā)時間，提早應(yīng)用于無法繼續(xù)等待的急需病人。

同時，意見稿指出，在規(guī)定申請人必須履行特定獲得正規(guī)批準(zhǔn)的條件下，可基于以下情況而批準(zhǔn)上市：

一是，應(yīng)用替代終點(diǎn)指標(biāo)或中間臨床終點(diǎn)指標(biāo)的臨床研究結(jié)果可以預(yù)測該產(chǎn)品很可能具有療效和臨床獲益而給予有條件批準(zhǔn)上市;

二是，根據(jù)早期或中期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，可合理預(yù)測或判斷其臨床獲益且較現(xiàn)有治療手段具有明顯優(yōu)勢，允許在完成確證性臨床試驗(yàn)前有條件批準(zhǔn)上市;

三是，境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品。

此外，意見稿規(guī)定，如治療罕見病的藥品已在境外批準(zhǔn)上市，申請人可應(yīng)用支持其境外批準(zhǔn)上市的數(shù)據(jù)來直接申報(bào)有條件批準(zhǔn)上市。如獲有條件批準(zhǔn)上市，申請人需盡快完成藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求的人種差異試驗(yàn)及其他臨床試驗(yàn)。

境外數(shù)據(jù)獲認(rèn)可，對于中國罕見病患者而言，將是一大福音。中國罕見病病種很多，發(fā)病人群相對數(shù)量少，藥企研發(fā)積極性不足，市面上罕見病藥相當(dāng)短缺。境外罕見病藥上市，將作為國內(nèi)罕見病藥物市場的有益補(bǔ)充，為患者提供更多的用藥選擇。