美國首個(gè)涉及基因編輯工具CRISPR的人體試驗(yàn)可能隨時(shí)會開始，它將采用這種DNA切割技術(shù)來抵抗致命性的癌癥。

美國賓夕法尼亞大學(xué)的醫(yī)生們說，根據(jù)本周計(jì)劃發(fā)布的正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)?zāi)夸?，他們將使用CRISPR來對人體免疫細(xì)胞進(jìn)行修飾，使得它們成為老練的癌癥殺手。

這項(xiàng)臨床研究將招募多達(dá)18名患有三種不同類型的癌癥---多發(fā)性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤---的患者。這些患者可能成為中國之外的第一批在醫(yī)學(xué)上使用CRISPR的人，而在中國，類似的研究已在開展中。

美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）的一個(gè)咨詢小組最初在2016年6月給這些賓夕法尼亞大學(xué)研究人員開了綠燈，但是到目前為止還不知道這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是否會進(jìn)行。

賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的一名發(fā)言人告訴《麻省理工科技評論（MIT Technology Review）》，“我們正處于準(zhǔn)備這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的最后階段，但是還不能夠提供具體的項(xiàng)目開始日期。”

由作為音樂分享網(wǎng)站Napster的創(chuàng)始人之一的億萬富翁企業(yè)家Sean Parker設(shè)立的一個(gè)慈善機(jī)構(gòu)，即帕克癌癥免疫治療研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy），證實(shí)它正在協(xié)助為這項(xiàng)臨床研究提供經(jīng)費(fèi)。

由賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)生Edward Stadtmauer領(lǐng)導(dǎo)的這項(xiàng)CRISPR臨床試驗(yàn)涉及對人體的免疫細(xì)胞進(jìn)行重編程以便讓它們能夠發(fā)現(xiàn)和攻擊腫瘤。

為了有助增強(qiáng)這種治療的效果，這些賓夕法尼亞大學(xué)科學(xué)家們打算利用CRISPR剔除患者T細(xì)胞中的兩個(gè)基因，使得它們更好地抵抗癌癥。其中的一個(gè)要被剔除的基因表達(dá)一個(gè)“檢查點(diǎn)”分子，即PD-1，其中癌細(xì)胞利用這個(gè)分子抑制免疫系統(tǒng)。

另一個(gè)要被剔除的基因表達(dá)一個(gè)在正常情形下被免疫細(xì)胞用來檢測危險(xiǎn)（如細(xì)菌或患病組織）的受體。一個(gè)經(jīng)過基因改造的受體（即工程受體），被添加到在它的位置上，從而將它們引導(dǎo)到特定的腫瘤中。

在這項(xiàng)臨床研究中，醫(yī)生們將提取出患者的血細(xì)胞（即T細(xì)胞），在實(shí)驗(yàn)室中利用CRISPR對它們進(jìn)行基因修飾，然后將它們灌注回這些患者體內(nèi)。

這種體外基因療法（ex vivo gene therapy）被認(rèn)為要比將CRISPR直接注射到人體血液中具有更小的風(fēng)險(xiǎn)，這是因?yàn)楹笳呖赡軙?dǎo)致免疫反應(yīng)。

今年晚些時(shí)候可能在歐洲開始的第二項(xiàng)CRISPR臨床試驗(yàn)也將采用這種體外基因療法。作為一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司，CRISPR治療公司（CRISPR Therapeutics）在2017年12月請求了歐洲監(jiān)管部門允許它通過對患者的血細(xì)胞進(jìn)行基因編輯來嘗試治療一種被稱作β地中海貧血的血液疾病。