BridgeBio醫(yī)藥公司今天宣布從諾華（Novartis）公司獲得了抗癌在研新藥infigratinib（BGJ398）的授權(quán)。BridgeBio還宣布將推出新子公司QED Therapeutics，以推動(dòng)這種強(qiáng)效選擇性酪氨酸激酶受體FGFR抑制劑Infigratinib的發(fā)展。

美國(guó)每年約有6000至8000例膽管癌患者。這種癌癥的治療選擇有限，生存率取決于肝內(nèi)或肝外膽管分支是否存在癌細(xì)胞。FGFR被認(rèn)為是多種腫瘤的驅(qū)動(dòng)突變，大約每五例膽管癌和尿路上皮癌中就有一例。此外，F(xiàn)GFR也影響多種形式的兒童骨骼發(fā)育不良，即軟骨發(fā)育不全（achondroplasia），每2萬例新生兒中就有一例發(fā)生。

BridgeBio是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開發(fā)旨在改善患者生活的新型靶向基因療法。BridgeBio將傳統(tǒng)的藥物開發(fā)重點(diǎn)與獨(dú)特的企業(yè)模式結(jié)合在一起，將早期科學(xué)迅速轉(zhuǎn)化為從源頭治療疾病的藥物。該公司成立于2015年，由行業(yè)資深人士組成，擁有15個(gè)強(qiáng)大組合，包含在腫瘤學(xué)，心臟病學(xué)，神經(jīng)病學(xué)，皮膚病學(xué)和內(nèi)分泌學(xué)等多個(gè)治療領(lǐng)域的臨床前期和后期開發(fā)。QED Therapeutics是BridgeBio旗下的子公司，專注于FGFR驅(qū)動(dòng)的疾病。主要候選藥物是infigratinib，一種潛在best-in-class的FGFR激酶抑制劑，其在含F(xiàn)GFR2融合的化療難治性膽管癌中顯示出有意義的臨床活性。QED也在臨床前研究中評(píng)估infigratinib治療軟骨發(fā)育不全。QED還計(jì)劃在其他FGFR驅(qū)動(dòng)的腫瘤類型和罕見疾病中開發(fā)infigratinib。

▲Infigratinib的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：ChemSpider）

Infigratinib目前正處于含有FGFR2融合蛋白的化療難治性膽管癌的2期臨床試驗(yàn)中。最近在《Journal of Clinical Oncology》上發(fā)表的早期臨床結(jié)果表明，Infigratinib在該人群中顯示出有意義的活性。除了其在FGFR驅(qū)動(dòng)癌癥中的臨床數(shù)據(jù)之外，infigratinib還顯示出治療骨骼發(fā)育不良（包括軟骨發(fā)育不全）的潛力。研究人員在發(fā)表的早期研究中證實(shí)了低劑量的infigratinib可以糾正小鼠模型中軟骨發(fā)育不全的病理特征。

在藥物研發(fā)行業(yè)工作超過30年的前美國(guó)國(guó)家癌癥研究所（NCI）在研藥物部門負(fù)責(zé)人，QED的首席醫(yī)療官Daniel Hoth博士說：“ 我們致力于推動(dòng)這種化合物的晚期發(fā)展，并進(jìn)一步證實(shí)已經(jīng)在多項(xiàng)試驗(yàn)中證明過的強(qiáng)大抗癌療效。”

▲Infigratinib的臨床數(shù)據(jù)（圖片來源：QED Therapeutics）

膽管癌基金會(huì)主席Stacie Lindsey女士表示：“盡管研究中的膽管癌藥物有了巨大進(jìn)展，但仍然有需要為這些患者提供更多治療選擇。與我們合作的患者和護(hù)理人員都對(duì)infigratinib的數(shù)據(jù)非常期待，我們很高興BridgeBio和QED充滿激情的團(tuán)隊(duì)正在努力推進(jìn)這種藥物。”

BridgeBio的聯(lián)合創(chuàng)始人和投資者Frank McCormick博士表示：“Infigratinib體現(xiàn)了我們?cè)贐ridgeBio開展的工作的關(guān)鍵：對(duì)于基因驅(qū)動(dòng)的腫瘤和單基因疾病開發(fā)有針對(duì)性的療法。”

BridgeBio公司首席執(zhí)行官Neil Kumar博士對(duì)infigratinib評(píng)論說：“我們的晚期，有針對(duì)性的腫瘤化合物在臨床上已經(jīng)證明了有明確的療效。這是一個(gè)潛在best-in-class，從源頭上治療軟骨發(fā)育不全的療法。”

我們期待這項(xiàng)授權(quán)能夠加速infigratinib的研發(fā)，為膽管癌患者和骨骼發(fā)育不良的兒童患者帶來更多治療選擇。

參考資料：

[1] BridgeBio Pharma Licenses Late-Stage Oncology Drug Infigratinib to Tackle FGFR-Driven Maladies; Establishes New Subsidiary QED Therapeutics with $65 Million in Initial Financing

[2] BridgeBio官網(wǎng)