有望成為下一個獲得批準的治療杜氏肌營養(yǎng)不良的新藥ezutromid傳來喜訊。研發(fā)此藥的Summit生物制藥公司宣布了二期臨床試驗的中期結果。

這個名為PhaseOut的為期24周的臨床試驗顯示，與基線相比，ezutromid在24周時能夠顯著降低肌肉損傷的23％，這是通過平均發(fā)育肌球蛋白的測量得到的數據。

發(fā)育肌球蛋白是肌肉損傷的生物標志物，并被發(fā)現用于修復纖維。

Ezutromid是一種肌營養(yǎng)相關蛋白utrophin（UTRN）的調節(jié)劑。

該結果顯示，每天兩次的藥物治療在24周后，患者的肌肉損傷有所減少。

進一步的數據 表明，在22例可評估的患者中，14例出現了肌球蛋白發(fā)育減少，5例患者減少率大于40％。

此外，與基線值相比，在24周的活檢時，患者平均utrophin蛋白質含量增加7％。減少肌纖維損傷和增加utrophin水平的數據是第一個顯示ezutromid目標參與和機制的證據。

ezutromid在美國已經獲得了快速審批通道，孤兒藥和罕見兒科疾病藥物的資格，在歐盟，獲得了孤兒藥的稱號。

“僅24周的ezutromid治療就能夠顯著減輕肌肉損傷，是我們的utrophin調節(jié)計劃的標志性時刻。 這些有希望的中期數據增強了我們的信念，即ezutromid的長期治療可以為患有DMD的患者獲得有意義的功能性益處”，Summit首席執(zhí)行官Glyn Edwards評論說。

“現在我們期待在今年第三季度宣布完整的48周試驗的一線數據，同時加速ezutromid進入關鍵的臨床試驗的準備。”

研究人員還得出了以下七個結論：

所有患者均達到足以調節(jié)utrophin表達的ezutromid血漿藥物濃度； 藥理學反應在方面，在此階段，藥物暴露與藥理學或安全措施的反應之間沒有觀察到的聯系； 在額外的活體組織檢查中，患者平均肌纖維直徑從基線時的42.1毫升降至24周時的40.3毫升； 可以使用磁共振波譜（MRS）來監(jiān)測肌肉中的脂肪量，以評估肌肉病理的變化。脂肪含量在DMD患者中隨時間增加。股四頭?。ù笸龋┢骄竞吭诨€時為14.7％，24周時為18.5％。預計患者需要接受更長期的藥物治療，并檢測MRS參數的變化，這是該臨床試驗48周的主要終點。 作為探索性措施，功能測試也被包括在該臨床試驗中。功能測試在DMD患者中隨著時間呈現自然下降趨勢。平均六分鐘（6MWT）步行距離的基線為404米，第24周測量的數值為395米。 平均北極星（North Star）動態(tài)評估評分在基線時為25.0，在24周時為24.4。北極星動態(tài)評估是運動功能的多點測試，最高分為34分。 所有患者在治療24周后均保持離床活動；

至今，Ezutromid能夠被患者身體很好地容忍。

當然，這個PhaseOut的臨床試驗還在進行中。正式的結果預計將在今年第三季度公布。

所有患者都可以選擇進入延伸階段，該階段將收集ezutromid的長期肌肉功能和安全性數據。迄今為止，19名符合條件的患者中已經有18名進入了延伸階段。

Summit公司計劃進行一項隨機，安慰劑對照試驗，可能有助于ezutromid在美國和歐盟的加速和有條件批準。

雖然Summit擁有ezutromid的美國和亞洲的權利，但是獲得第一個批準的DMD新藥的Sarepta制藥公司擁有該分子在歐洲，土耳其和獨立國家聯合體（獨聯體）治療DMD的獨家權利。

Summit在紐約的股票價格應聲上漲了1.57美元（13％），至13.78美元。在隨后又開始回調。

參考文章：

https://www.biocentury.com/bc-extra/clinical-news/2018-01-25/summits-ezutromid-reduces-muscle-damage-dmd

http://otp.investis.com/clients/uk/summit_corporation_plc/rns/regulatory-story.aspx?cid=1575&newsid=970514