日前，再生元（Regeneron）與Alnylam宣布達成合作，以開發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其它相關(guān)疾病的RNAi療法。這一研發(fā)合作是基于Regeneron近期在《New England Journal of Medicine》雜志上發(fā)表的一篇研究，該研究首次發(fā)現(xiàn)HSD17B13基因的一個變體，與慢性肝病風險降低有關(guān)。

慢性肝病和肝硬化是美國發(fā)病率和死亡率的主要原因之一，導致2014年超過38,000人死亡。肝硬化最常見的前兆是酒精性肝病、慢性丙型肝炎和非酒精性脂肪肝?。∟AFLD）。美國約有3%至12%的成年人患有NASH，這是一種更嚴重的NAFLD類型。由于肥胖率上升，患病率正在上升。但是到目前為止，還沒有針對這類疾病的獲批藥物，這一領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

RNAi療法代表了一種創(chuàng)新的治療方法，用于靶向和沉默參與人類疾病病因或通路的基因。這種方法可以模仿HSD17B13中自然發(fā)生導致功能喪失的遺傳變異，這些遺傳變異在不容易發(fā)生NASH疾病進展的人中看到。這是一種革命性的方法，有可能改變遺傳病和其它疾病患者的治療。

基于這項研發(fā)合作，再生元將負責對肝細胞表達、遺傳學驗證的HSD17B13靶點進行研究，Alnylam將利用其RNAi治療平臺來識別針對該靶點的化合物。再生元和Alnylam打算在未來進行單獨的五五分合作（fifty-fifty collaboration），以進一步研發(fā)和推廣由此次合作產(chǎn)生的任何治療候選產(chǎn)品。

▲本次合作將進一步拓展Alnylam的研發(fā)關(guān)系（圖片來源：Alnylam官方網(wǎng)站）

“在Alnylam，我們致力于推進RNAi療法，將其作為一類新藥，治療幾乎沒有選擇的患者，”Alnylam首席執(zhí)行官John Maraganore博士說：“當我們將Alnylam轉(zhuǎn)向罕見病領(lǐng)域時，與再生元這樣的科學領(lǐng)袖合作研發(fā)針對NASH這類流行疾病的創(chuàng)新藥物，其前景是非常具有戰(zhàn)略意義的。我們相信RNAi作用機制提供的精確特異性，和我們專有的行業(yè)領(lǐng)先的用于輸送到肝臟的GalNAc偶聯(lián)物方法，是開發(fā)針對NASH遺傳學驗證靶點的RNAi療法的無與倫比的組合。”

“我們的再生元遺傳中心正在提供新的靶點，這將需要超越我們生物制劑能力的新方法。我們是一家致力于遵循科學的公司，所以很高興能夠與一家同樣具有科學頭腦、且擁有新穎RNAi療法的公司合作，這一技術(shù)看起來非常適合這一特定目標，”再生元總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos博士說：“NASH是美國的主要死因之一，但目前沒有治療選擇。我們渴望利用再生元團隊提供的令人興奮的科學，來幫助患有衰弱和威脅生命的慢性肝病患者。”

我們期待兩家公司的合作能發(fā)揮各自所長，為NASH患者帶來創(chuàng)新療法。

參考資料：

[1] Regeneron and Alnylam Pharmaceuticals Announce Collaboration to Discover New Treatments for Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)

[2] Regeneron and Alnylam Team up to Tackle NASH Liver Disease