美國食品和藥物管理局（FDA）近日批準(zhǔn)Leukine（sargramostim，沙格司亭）用于急性輻射綜合征造血異常（H-ARS）的治療，以提高兒童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制劑量輻射治療后的生存。據(jù)悉，該藥是第3款獲得FDA批準(zhǔn)治療ARS的藥物。另2款治療H-ARS的藥物分別為Neupogen（filgrastim，非格司亭，安進(jìn)公司出品）和Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭，安進(jìn)公司出品）。

Leukine是一種免疫刺激劑，于1991年上市，該藥是一種重組人粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（rhGM-CSF），能夠刺激各種免疫細(xì)胞例如單核細(xì)胞、巨噬細(xì)胞、嗜中性粒細(xì)胞和樹突狀細(xì)胞的生長和活化。最初，Leukine被批準(zhǔn)用于55歲及以上急性髓性白血病（AML）患者，接受誘導(dǎo)化療后減少中性粒細(xì)胞的恢復(fù)時間以及減少嚴(yán)重危及生命的感染。之后，Leukine陸續(xù)獲批以下適應(yīng)癥：（1）動員造血祖細(xì)胞進(jìn)入外周血，以便采用白細(xì)胞分離術(shù)進(jìn)行收集；（2）用于接受自體骨髓移植（BMT）治療的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）、霍奇金淋巴瘤（HL）患者，加速髓系細(xì)胞的恢復(fù)；（3）用于接受同種異體骨髓移植的患者，加速髓系細(xì)胞的恢復(fù)；（4）用于BMT失敗或延遲植入的患者。

Leukine由法國制藥巨頭賽諾菲（Sanofi）銷售。今年2月，美國新銳公司Partner Therapeutics從賽諾菲處獲得了Leukine的全球授權(quán)進(jìn)一步開發(fā)其他適應(yīng)癥，包括黑色素瘤、H-ARS等。目前，Partner公司已經(jīng)在開展Leukine聯(lián)合各種免疫腫瘤療法的臨床試驗。

ARS也被稱為輻射中毒或輻射病，是一種患者在24小時內(nèi)暴露于大劑量的游離輻射下導(dǎo)致的癥候群，癥狀可持續(xù)多達(dá)數(shù)個月。急性輻射綜合征的發(fā)病和癥狀類型取決于患者的輻射暴露情況。劑量較小的輻射對消化系統(tǒng)產(chǎn)生影響，比如惡心，嘔吐，血指數(shù)下降的相關(guān)癥狀如感染和出血。大劑量的照射會導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)損傷癥狀和快速死亡。目前，臨床上并沒有治療ARS的特效療法，醫(yī)生一般通過輸血和抗生素來治療這一疾病。

FDA批準(zhǔn)Leukine治療H-ARS，是基于在實驗動物中進(jìn)行的藥效研究，因為處于倫理，這類研究不能在人類身上開展。數(shù)據(jù)顯示，在接受致死劑量全身輻照后48小時用藥，50%的實驗動物存活率升高。