日前，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)大麻素新藥的生物醫(yī)藥公司Therapix Biosciences宣布了其在耶魯大學(xué)（Yale University）開(kāi)展的關(guān)于THX-110的2a期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該研究顯示，THR-110顯著改善了托雷氏綜合征（Tourette syndrome，TS）成人受試者的癥狀。

托雷氏綜合征（TS）是一種抽動(dòng)綜合征（Tic），是較常發(fā)生于少年兒童中的神經(jīng)內(nèi)科疾病?；颊邥?huì)不由自主地發(fā)出聲音或者搖晃身體。據(jù)估計(jì)，該疾病的年發(fā)病率為每百萬(wàn)人中有5-10個(gè)患者。該疾病會(huì)給患者帶來(lái)精神壓力和行為紊亂。而許多在幼年受TS影響的患者的嚴(yán)重癥狀會(huì)持續(xù)到成年。患有TS會(huì)給成年人帶來(lái)一系列獨(dú)特的挑戰(zhàn)，他們往往缺少幼年TS患者所具有的家庭和親友的支持，而社會(huì)偏見(jiàn)和歧視也讓患有TS的成年人處境艱難，需要有藥物能改善他們的狀況。

由Therapix公司基于大麻素（cannabinoid-based）開(kāi)發(fā)的藥物THX-110已經(jīng)展現(xiàn)出初步證據(jù)，能減輕TS成人患者的癥狀。大麻素又稱(chēng)大麻類(lèi)物質(zhì)，是從印度大麻里發(fā)現(xiàn)的一組萜酚類(lèi)化合物，人的大腦和免疫系統(tǒng)中存在有大麻素受體。在醫(yī)療領(lǐng)域，大麻素被用于控制癲癇、精神疾病、慢性疼痛等癥狀。Therapix開(kāi)發(fā)的THX-110是屈大麻酚（dronabinol，合成大麻素）和棕櫚酰乙醇酰胺（palmitoylethanolamide）的組合。除了TS，THX-110也在阻塞性睡眠呼吸暫停和疼痛治療等方面進(jìn)行評(píng)估。

據(jù)Therapix報(bào)道，在一項(xiàng)旨在確認(rèn)藥物安全性、耐受性和可行性的單臂、開(kāi)放標(biāo)簽2a期臨床試驗(yàn)中，16名接受THX-110治療的TS患者中有6名出現(xiàn)了明顯改善，他們的病情按耶魯整體抽動(dòng)嚴(yán)重程度評(píng)分表（Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score）評(píng)定，在12周后評(píng)分降低的程度超過(guò)25％。來(lái)自耶魯大學(xué)的研究人員也報(bào)告了高達(dá)7.9（從38.4到30.5）的平均差值，這意味著平均抽動(dòng)減少了21％ ，抽動(dòng)是患者的反復(fù)無(wú)意識(shí)動(dòng)作和聲音，是TS的疾病特征。

▲Therapix Biosciences公司研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Therapix Biosciences官方網(wǎng)站）

該試驗(yàn)的主要負(fù)責(zé)人、耶魯大學(xué)兒童研究中心副教授Michael H. Bloch博士認(rèn)為，這一結(jié)果令人鼓舞，因?yàn)檫@些患者對(duì)以前的治療（如抗精神病藥物和行為療法）或者實(shí)驗(yàn)性療法（如托吡酯或深部腦刺激）沒(méi)有反應(yīng)。

雖然這些積極結(jié)果較為喜人，但因?yàn)槭菃伪墼囼?yàn)，所以尚未能確定該結(jié)果的重要性。Therapix公司現(xiàn)在計(jì)劃將THX-110納入一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床研究以評(píng)估其療效。此外，公司還宣布了24周的延長(zhǎng)試驗(yàn)階段，16名患者中有12名同意參與延長(zhǎng)期試驗(yàn)。

Therapix主席兼臨時(shí)首席執(zhí)行官Ascher Shmulewitz博士在一份聲明中說(shuō)：“我們相信，本研究所證明的療效進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了大麻素在中樞神經(jīng)系統(tǒng)和運(yùn)動(dòng)障礙領(lǐng)域的潛在作用，并表明Therapix可能開(kāi)發(fā)出一種能用于治療TS的專(zhuān)有大麻素產(chǎn)品。”

參考資料：

[1] Therapix shares rise on early data of its repurposed cannabinoid in Tourette syndrome

[2] Tourette Association of America

原標(biāo)題：大麻素新藥治療效果喜人，顯著改善神經(jīng)疾病癥狀