今日，Alexion Pharmaceuticals宣布計(jì)劃以8.55億美元的價(jià)格收購(gòu)瑞典生物醫(yī)藥公司W(wǎng)ilson Therapeutics，將治療威爾遜?。╓ilson disease）的新藥WTX101收入囊中，以擴(kuò)大其研發(fā)管線。

威爾遜病是一種罕見的慢性遺傳病，因肝臟銅轉(zhuǎn)運(yùn)受損而可能威脅生命。在正常情況下，肝臟可以通過將過量的銅隨膽汁排出而維持體內(nèi)銅的平衡。但在威爾遜病患者中，遺傳突變使這種膽汁排泄途徑失效，導(dǎo)致過量的銅在肝細(xì)胞中累積，并最終超過身體的安全儲(chǔ)存能力，引起細(xì)胞損傷。當(dāng)銅的積累超過肝臟的儲(chǔ)存能力并引起肝臟細(xì)胞受損時(shí)，這些銅會(huì)釋放到血液中，并可能在其它器官積累，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)。如果不治療，這種疾病會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的肝臟、神經(jīng)和精神癥狀，甚至可能致命。目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方法時(shí)用金屬螯合劑除去血清中的銅，隨后用鋅進(jìn)行維持治療，防止再次累積。該領(lǐng)域已經(jīng)有20多年沒有任何獲批的新療法，這些患者仍有尚未滿足的重大醫(yī)療需求。

Wilson Therapeutics致力于為罹患罕見銅介導(dǎo)疾病的患者開發(fā)新型治療方法。其候選藥物WTX101（雙膽堿四硫代鉬酸鹽）是一種“first-in-class”的口服銅結(jié)合劑，目前正處于3期研發(fā)階段，作為威爾遜病的一種新療法。與目前的治療不同的是，WTX101通過與銅和白蛋白形成三元復(fù)合物提供了另一種銅蛋白結(jié)合機(jī)制。因此，WTX101可以同時(shí)解毒肝臟和血液中過量的銅，并通過膽汁排泄，促進(jìn)銅的清除。WTX101對(duì)銅的親和力比其它螯合劑高10000倍，這能從根本上解決這一疾病的病因。值得一提的是，該藥物已經(jīng)獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的快速通道資格和孤兒藥資格，也獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格。

“威爾遜病是一種罕見的疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的肝病，包括肝硬化和急性肝衰竭，以及衰弱的神經(jīng)疾病，如運(yùn)動(dòng)受損，步態(tài)、言語(yǔ)、吞咽和精神障礙等。WTX101是一種創(chuàng)新產(chǎn)品，可以解決該疾病的潛在病因，并有可能重新定義威爾遜病的治療標(biāo)準(zhǔn)。這一領(lǐng)域在過去的20多年中都沒有新的治療方法，”Alexion首席執(zhí)行官Ludwig Hantson博士說(shuō)：“鑒于Alexion目前臨床和推廣在代謝和神經(jīng)疾病領(lǐng)域的關(guān)注，收購(gòu)Wilson Therapeutics對(duì)Alexion來(lái)說(shuō)是一個(gè)強(qiáng)有力的戰(zhàn)略契機(jī)，也是重建我們臨床管線的重要的第一步。”

▲Wilson Therapeutics首席執(zhí)行官Jonas Hansson先生（圖片來(lái)源：Wilson Therapeutics官方網(wǎng)站）

Wilson Therapeutics首席執(zhí)行官Jonas Hansson先生表示：“Alexion是罕見病領(lǐng)域的全球領(lǐng)先企業(yè)，在為罕見病患者開發(fā)和推廣治療方面取得了良好的記錄，這使他們成為理想的合作伙伴，將WTX101帶給全球的威爾遜病患者。”

參考資料：

[1] Alexion Purchases Wilson Therapeutics for $855M: Expands Pipeline

[2] Alexion To Acquire Wilson Therapeutics