5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合發(fā)布《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》明確，對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病及罕見病的藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，直接申報藥品上市注冊申請。

《公告》指出，取消進口藥品再注冊核檔程序，進口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉交藥審中心審評審批。對于藥品臨床試驗所用藥品的檢驗工作，將基于產(chǎn)品安全性風險控制的需要展開。經(jīng)評估認為無需檢驗的，不再通知開展檢驗工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗申請，藥審中心經(jīng)評估認為無需檢驗的，將通知相關檢驗機構終止檢驗并繼續(xù)審評審批工作；已作出不符合規(guī)定檢驗結論的，藥審中心不批準其臨床試驗申請。

5月22日，國家衛(wèi)生健康委員會、科技部等5部委聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》正式發(fā)布，共收錄白化病、戈謝病、卡爾曼綜合征、馬凡綜合征、血友病等121種疾病。