美國FDA近日批準(zhǔn)Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）用于接受骨髓抑制性化療的非骨髓癌癥患者，以降低發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥（febrile neutropenia，F(xiàn)N）的發(fā)生率，這些患者具有臨床顯著的FN發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。FN是通常伴有其他感染跡象的發(fā)熱，并且患者的白細(xì)胞數(shù)量異常低。Fulphila是Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）的第一種生物類似藥（Biosimilar），由Mylan和Biocon公司共同開發(fā)。2017年末，Mylan的Ogivri獲得FDA批準(zhǔn)，成為首款曲妥珠單抗（Herceptin）的生物類似藥。

FN是癌癥治療中最常見和最嚴(yán)重的并發(fā)癥之一，可削弱治療的有效性。它導(dǎo)致 20%-30%的癌癥患者出現(xiàn)需要住院治療的并發(fā)癥，并會(huì)導(dǎo)致大約10%的患者死亡。因此，降低化療患者發(fā)生FN的幾率，將給患者帶來實(shí)際好處。

化療會(huì)導(dǎo)致中性粒細(xì)胞減少。Neulasta早在2002年就獲得FDA批準(zhǔn)，它是一種處方藥，用于接受化療的非骨髓癌癥患者，他們因?yàn)榈桶准?xì)胞計(jì)數(shù)而有較高的感染風(fēng)險(xiǎn)。Neulasta被稱為白細(xì)胞促進(jìn)劑，它是人工粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF），能刺激嗜中性粒細(xì)胞的生長，幫助人體在化療過程中產(chǎn)生更多抗感染的白細(xì)胞，從而幫助患者對(duì)抗感染。

生物類似藥是一種生物制劑（biological product），通常來自活的生物體，包括人類、動(dòng)物、微生物或酵母等。數(shù)據(jù)表明，F(xiàn)ulphila與FDA批準(zhǔn)的原研專利藥高度相似，并且在安全性、純度和效力方面沒有臨床意義上的差異。

這次美國FDA對(duì)Fulphila的批準(zhǔn)，是基于廣泛的結(jié)構(gòu)和功能表征、動(dòng)物研究數(shù)據(jù)、人體藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)數(shù)據(jù)、臨床免疫原性數(shù)據(jù)以及其他數(shù)據(jù)，證明了Fulphila是Neulasta的生物類似藥，具有類似的臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)。Fulphila被批準(zhǔn)為生物類似藥，而不是可替換產(chǎn)品（interchangeable product），后者的額外要求更多，并且可以替換原研專利藥使用。

▲FDA局長Scott Gottlieb博士（圖片來源：FDA官網(wǎng)）

“為患者帶來新的生物類似藥是FDA的首要任務(wù)，也是我們努力促進(jìn)競爭的關(guān)鍵，可以降低藥物成本并促進(jìn)患者獲得藥物，” FDA局長Scott Gottlieb博士表示：“我們將繼續(xù)優(yōu)先評(píng)估這些產(chǎn)品，確保將生物類似藥有效投入市場，并確保這些新藥物符合FDA嚴(yán)格的批準(zhǔn)標(biāo)準(zhǔn)流程。今年夏天，我們將發(fā)布全面的新計(jì)劃，以促進(jìn)生物類似藥產(chǎn)品開發(fā)。生物制劑代表了一些臨床上最重要但也最昂貴的產(chǎn)品。我們希望確保開發(fā)生物類似藥的途徑高效且有效，讓患者可以從中受益。”

參考資料

[1] FDA approves first biosimilar to Neulasta to help reduce the risk of infection during cancer treatment

[2] Neulasta官網(wǎng)