Incyte公司近日公布了Jakafi（ruxolitinib，魯索替尼）聯(lián)合皮質(zhì)類固醇治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。℅VHD）的關(guān)鍵性II期臨床研究REACH1的頂線結(jié)果。

數(shù)據(jù)顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，治療第28天時(shí)的總緩解率（ORR）達(dá)到了55%（n=39/71）。此外，最佳總緩解率（BORR，即研究期間任何時(shí)間點(diǎn)獲得緩解的患者比例）為73%（n=52/71）。安全性方面，最常見的任何級(jí)別治療相關(guān)不良事件為貧血（61%）、血小板減少癥（61%）、中性粒細(xì)胞減少癥（56%）。

該研究的完整詳細(xì)結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。根據(jù)該研究的數(shù)據(jù)，Incyte計(jì)劃在2018年第3季度向美國FDA提交一份補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），申請(qǐng)批準(zhǔn)Jakafi治療類固醇難治性急性GVHD。

移植物抗宿主?。℅VHD）是由于移植物的抗宿主反應(yīng)而引起的一種免疫性疾病，是同種異體造血干細(xì)胞移植的主要并發(fā)癥和造成死亡的主要原因。GVHD分為2種形式，即急性和慢性，可影響多種器官系統(tǒng)，最常見的受累器官為皮膚、胃腸道和肝臟。臨床上，大多數(shù)患者采用糖皮質(zhì)激素治療，這是一類類固醇藥物，長(zhǎng)期使用會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的健康并發(fā)癥。

范德堡大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Madan Jagasia教授評(píng)論稱，隨著同種異體或捐獻(xiàn)者移植物使用的增加，GVHD也隨之流行，該病與移植后第一年高達(dá)25%-75%的死亡率相關(guān)。盡管目前已有治療急性GVHD的方法，但患者并不總能實(shí)現(xiàn)緩解，因此該領(lǐng)域?qū)π碌?、?chuàng)新的方案存在著迫切的醫(yī)療需求。

ruxolitinib是一種首創(chuàng)的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑。之前，F(xiàn)DA已授予Jakafi治療類固醇難治性急性GVHD的突破性藥物資格和孤兒藥資格。目前，該藥的適應(yīng)癥為骨纖維化和真性紅細(xì)胞增多癥（PV）。在美國市場(chǎng)，該藥品牌名為Jakafi，由Incyte銷售；在美國以外地區(qū)，該藥品牌名為Jakavi，由諾華銷售。

原文出處：Incyte Announces REACH1 Pivotal Trial Meets Primary Endpoint of Overall Response Rate for Ruxolitinib (Jakafi®) in Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease

原標(biāo)題：移植新藥！Jakafi治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）II期臨床獲得成功