今日，業(yè)內(nèi)傳來重磅新聞，一家初創(chuàng)型生物技術(shù)公司Skyhawk Therapeutics宣布與美國新基公司（Celgene）達(dá)成了為期5年的戰(zhàn)略合作，獲得新基6000萬美元預(yù)付款以及未來可能的許可費(fèi)和里程碑付款等。同時(shí)，該公司還宣布完成了新一輪4000萬美元融資。值得關(guān)注的是，Skyhawk公司的核心技術(shù)在于其專有的技術(shù)平臺(tái)——“RNA選擇性剪接小分子療法”（Small molecule Therapies for Alternative splicing in RNA，簡稱“STAR”），可用于設(shè)計(jì)開發(fā)新型小分子藥物，有望用于治療癌癥和神經(jīng)病疾病等多種疾病。

靶向RNA剪接突破療法

Skyhawk公司剛剛成立不久，總部位于美國馬薩諸塞州，今年早些時(shí)候，該公司宣布其研發(fā)將聚焦小分子治療藥物，以糾正那些被稱為“外顯子跳躍”（exon skipping）的RNA錯(cuò)剪接，從而治療相關(guān)疾病。

RNA錯(cuò)剪接的發(fā)生是由于在RNA剪接過程中RNA的關(guān)鍵區(qū)域被遺漏，這種錯(cuò)誤會(huì)引發(fā)多種疾病的發(fā)生。越來越多的數(shù)據(jù)顯示剪接調(diào)控的紊亂與疾病的發(fā)生密切相關(guān)，目前已知有50多種由外顯子跳躍驅(qū)動(dòng)產(chǎn)生的疾病，包括廣泛的神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥以及其他疾病等。

注：Skyhawk的新方法能夠在mRNA水平上糾正疾病細(xì)胞核內(nèi)的基礎(chǔ)遺傳信息，其小分子藥物可以靶向主要的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如癌癥中的主要轉(zhuǎn)錄因子，以及免疫、炎癥及傳染病中的大量靶點(diǎn)。（圖片來源：Skyhawk官網(wǎng)）

Skyhawk公司正在開發(fā)的專有STAR技術(shù)，使用特異性的序列和結(jié)構(gòu)來合理設(shè)計(jì)小分子，使其能夠在RNA拼接過程中的特定時(shí)刻，靶向RNA上的特定區(qū)域。Skyhawk公司認(rèn)為，這種方法有望扭轉(zhuǎn)錯(cuò)誤剪接，從而治療疾病。

這種獨(dú)特的技術(shù)平臺(tái)被認(rèn)為是能夠吸引新基公司關(guān)注的關(guān)鍵。新基是全球性的知名生物醫(yī)藥公司，是生物藥研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)。根據(jù)雙方的合作協(xié)議，新基公司將擁有獨(dú)家選擇權(quán)，可以獲得由Skyhawk開發(fā)的高價(jià)值的神經(jīng)類疾病治療候選藥物的授權(quán)許可。新基希望利用該公司的STAR技術(shù)平臺(tái)來瞄準(zhǔn)肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）、亨廷頓病和和其他共5種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

RNA剪接模型（圖片來源：Skyhawk官網(wǎng)）

新基公司神經(jīng)科學(xué)與成像研究早期開發(fā)負(fù)責(zé)人Richard Hargreaves博士認(rèn)為，RNA剪接技術(shù)正在成為神經(jīng)學(xué)研究中越來越重要的方法。“合作開發(fā)小分子剪接修飾劑是我們進(jìn)一步擴(kuò)展神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域治療的承諾。我們專注于蛋白質(zhì)穩(wěn)態(tài)，我們的戰(zhàn)略也包括與專注于疾病突破性療法的創(chuàng)新者建立合作。我們期待與Skyhawk公司全球領(lǐng)先的專家團(tuán)隊(duì)合作，并希望這種合作能夠?yàn)榛颊邘韯?chuàng)新療法。” Richard Hargreaves博士表示。

1億美元新資金，加速研究成果轉(zhuǎn)化

Skyhawk同時(shí)宣布完成了新一輪4000萬美元的融資。本輪融資的投資方包括其天使投資方Alexandria Venture Investments和Duke of Bedford，以及新加入的GreatPoint Ventures和新基公司。加上與新基公司交易獲得的6000萬美元首付款，Skyhawk公司的近期收益達(dá)到了1億美元。

這些資金將用于推動(dòng)該公司的STAR平臺(tái)的進(jìn)展，以及公司對RNA突變相關(guān)腫瘤和神經(jīng)性疾病治療在研產(chǎn)品管線的研究。Skyhawk公司預(yù)計(jì)，其首個(gè)用于腫瘤治療的產(chǎn)品將于2019年年底前進(jìn)入臨床階段。

據(jù)悉，如果新基的目標(biāo)得以實(shí)現(xiàn)，Skyhawk可以通過未公開的里程碑付款和潛在的特許權(quán)使用費(fèi)中獲得更多資金。而且，如果這種方法取得成效，新基可能會(huì)從Skyhawk公司尋求更多的許可協(xié)議。

Skyhawk聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney先生（圖片來源：Skyhawk官網(wǎng)）

值得注意的是，該公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney先生是美國非常知名的發(fā)明家和企業(yè)家。他同時(shí)也是另一家生物技術(shù)公司——Dragonfly Therapeutics的CEO兼董事長。根據(jù)Skyhawk官網(wǎng)介紹，他曾是美國環(huán)境保護(hù)署（US Environmental Protection Agency）國家環(huán)境顧問委員會(huì)的創(chuàng)始成員，也是美國國家科學(xué)院的主席團(tuán)成員（President's Circle）。他還獲得了哈佛醫(yī)學(xué)院的人道主義獎(jiǎng)、美國公民自由聯(lián)盟成就獎(jiǎng)等多項(xiàng)重大獎(jiǎng)項(xiàng)。他同時(shí)也是全球非營利組織World Connect的聯(lián)合創(chuàng)始人，還擔(dān)任過哈佛大學(xué)、麻省理工學(xué)院、World Wildlife Fund、World Resources Institute和NRDC的董事。

對于近期公司的里程碑式進(jìn)展，Bill Haney博士表示：“隨著與新基達(dá)成戰(zhàn)略聯(lián)盟以及新融資的完成，Skyhawk將繼續(xù)推進(jìn)改變RNA表達(dá)的革命性小分子療法。新基是一家卓越的生物制藥公司，他們的突破性科學(xué)成果有望為神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來新的治療選擇。我們期待與新基成功合作，并繼續(xù)我們的內(nèi)部計(jì)劃，為外顯子跳躍驅(qū)動(dòng)的癌癥適應(yīng)癥帶來創(chuàng)新療法。”

參考資料：

[1] Skyhawk Therapeutics Announces Strategic Collaboration with Celgene to Discover and Develop Novel mRNA Splicing Modifiers using Skyhawk's STAR* Technology Platform；

[2]Startup Skyhawk Therapeutics Snags $100 Million From Financing Round and Deal With Celgene；

[3]Skyhawk Therapeutics官網(wǎng)；

原標(biāo)題：6000萬美元首付款+4000萬美元融資！基因療法領(lǐng)域再現(xiàn)黑馬