2018年不僅是生物醫(yī)藥行業(yè)并購火熱的一年：武田制藥以622億美元的價格收購了Shire；賽諾菲先以116億美元收購了Bioverativ，再以48億美元收購Ablynx；新基公司（Celgene）在11億美元收購Impact Biomedicines之后不久，又以90億美元的價格收購了Juno Therapeutics。

2018年也是生物技術(shù)領(lǐng)域首次公開發(fā)行（IPO）刷新紀(jì)錄的一年！以全球生物技術(shù)創(chuàng)新的聚集地——美國馬薩諸塞州為例，自2018年以來已有13家企業(yè)IPO，募資總額超過13億美元，刷新了早前2014年的最高紀(jì)錄，當(dāng)年全年共有17家生物技術(shù)公司，共籌集了12億美元。而今年只過了一半，就超過了這一數(shù)字。

以下是2018年以來，美國馬薩諸塞州進(jìn)行IPO的13家生物技術(shù)公司：

1. Cue BioPharma

1月2日，Cue首次公開發(fā)行籌集了6600萬美元。Cue專注于開發(fā)注射生物制劑來調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，以治療癌癥、慢性傳染病以及自身免疫性疾病。該公司擁有獨創(chuàng)技術(shù)平臺已經(jīng)產(chǎn)生了兩款以不同方式激發(fā)T細(xì)胞活性的癌癥療法系列。其CUE Biologics大分子結(jié)構(gòu)只對特定T細(xì)胞亞群的活性進(jìn)行調(diào)節(jié)，從而具有非常高的特異性，能夠激活與腫瘤相關(guān)的T細(xì)胞活性；在治療自身免疫疾病時，其作用是抑制或者殺傷那些攻擊自身組織的T細(xì)胞。

2.RestorBio

1月26日，RestorBio的IPO募集了8500萬美元。該公司成立于2017年初，專注于治療衰老相關(guān)疾病的新型療法的開發(fā)和商業(yè)化。該公司成立之初得到了諾華的支持，并獲得諾華授權(quán)的化合物RTB101，該藥物是雷帕霉素mTOR通路的靶點抑制劑。

3. Solid Biosciences

1月26日，Solid Biosciences的IPO募集1.25億美元。該公司成立于2013年，致力于用多種方式治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。目前公司主要有三條產(chǎn)品分支：Solid One，主要嘗試將已經(jīng)獲批的藥物應(yīng)用在杜氏肌營養(yǎng)不良癥的治療上；Solid GT，致力于用基因療法治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥；Solid Suit，致力于開發(fā)患者可以穿戴的“軟外套”設(shè)備，以減少他們對肌肉的使用。其領(lǐng)先的候選藥物SGT-001是一個正在開發(fā)的基因轉(zhuǎn)移產(chǎn)品，用以恢復(fù)患者肌肉中功能性Dystrophin的表達(dá)。

4. Homology Medicines

3月28日，基因編輯公司Homology Medicines的IPO募集了1.44億美元。Homology致力于推廣基因編輯專利技術(shù)轉(zhuǎn)化，應(yīng)用于罕見病治療。基于衍生自人類造血干細(xì)胞（AAVHSCs）的腺相關(guān)病毒載體，Homology旨在通過基因療法，或通過自然的同源重組DNA修復(fù)進(jìn)行精確而有效的基因藥物傳遞。據(jù)稱，該工具有潛力突破現(xiàn)有基因療法和基因編輯（如CRISPR）技術(shù)瓶頸。該公司主要療法HMI-102用于治療成人苯丙酮尿癥（PKU），計劃于2019年初進(jìn)行1/2期臨床試驗。

5. Unum Therapeutics

3月29日，Unum公司IPO募集了6900萬美元。該公司專注于免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域，開發(fā)基于抗體偶聯(lián)T細(xì)胞受體的細(xì)胞免疫療法。不同于其他的療法（如CAR-T或TCR），該公司的技術(shù)不限于特定的靶點，可用于許多不同的癌癥類型。

6. Surface Oncology

4月19日，Surface Oncology募集了1.08億美元。該公司創(chuàng)立于2014年，其專注于免疫微環(huán)境調(diào)節(jié)信號中尋找新靶點，開發(fā)新藥激活抗癌免疫。2月份，它啟動了首個臨床項目——針對CD47靶點的候選新藥SRF231。另有一個靶向CD73的新藥也正在申報臨床，預(yù)計年內(nèi)可啟動臨床試驗。其他處于臨床前期管線產(chǎn)品還包括CD39抑制劑SRF617和IL-27抑制劑SRF388，今年將積極推向臨床開發(fā)。

7. Evelo Biosciences

5月9日，Evelo 募集了8500萬美元。該公司成立于2015年，專注于單克隆微生物（monoclonal microbials）用于腫瘤和炎癥性疾病的治療。Evelo的主要抗癌藥物EDP1503預(yù)計將于今年下半年開始在黑色素瘤患者中進(jìn)行臨床試驗，試驗預(yù)計將在2020年完成。Evelo的其他管線還包括治療銀屑病或特應(yīng)性皮炎的EDP1066，以及炎癥性疾病的EDP1815。

8. Kiniksa Pharmaceuticals

5月24日，Kiniksa的IPO募集了1.53億美元。Kiniksa是一家專注于開發(fā)自體炎癥和自身免疫疾病新療法的生物技術(shù)公司。該公司候選藥物rilonacept（Arcalyst）由Regeneron研發(fā)，已被批準(zhǔn)用于治療罕見病cryopyrin蛋白相關(guān)的周期性綜合征。Kiniksa已經(jīng)獲得該藥物的部分權(quán)利，用于治療復(fù)發(fā)性心包炎的研究處于2期階段。另一款藥物mavrilimumab用于巨細(xì)胞動脈炎，計劃于今年啟動該藥物的2期臨床研究。此外，還有KPL-716用于治療結(jié)節(jié)性癢疹/特應(yīng)性皮炎，KPL-045和KPL-404用于T細(xì)胞依賴性和B細(xì)胞介導(dǎo)的適應(yīng)癥。

9. Scholar Rock

5月24日，專注于生長因子激活生物學(xué)的生物技術(shù)公司Scholar Rock的IPO籌集了7500萬美元。該公司針對疾病微環(huán)境中的生長因子，其方法適用于神經(jīng)肌肉疾病、癌癥、纖維化以及貧血癥。該公司在研產(chǎn)品肌肉生長抑素蛋白阻斷劑SRK-015通過在超細(xì)胞水平抑制肌肉生長抑制素的降解功能，從而可以使更多的肌肉生長。

10. AvroBio

6月21日，AvroBio募集了9900萬美元。該公司將其專有的慢病毒基因療法平臺應(yīng)用于溶酶體貯積癥，以及其他使用全身遞送基因療法有治療益處的廣泛疾病。今年2月，該公司完成6000萬美元的B輪融資，以支持其專有的慢病毒平臺，包括其領(lǐng)先的基因療法AVR-RD-01，用于治療法布里病，以及另外三種基因療法治療其他溶酶體貯存癥，包括戈謝病，胱氨酸病和龐貝氏病。

11. Magenta Therapeutics

6月21日，Magenta Therapeutics 進(jìn)行IPO募集了1億美元。該公司是一家為患有自身免疫性疾病、血液癌癥和遺傳疾病的患者帶來革命性骨髓移植的生物技術(shù)公司。不久前公司完成了5200萬美元的C輪融資，用于推進(jìn)其針對骨髓移植患者的治療項目，以及干細(xì)胞活化和干細(xì)胞擴(kuò)增的的新型治療藥物組合的進(jìn)展。其主要臨床候選藥物是MGTA-456，這是一種目前用于遺傳代謝疾病的細(xì)胞療法，處于臨床2期。

12. Neon Therapeutics

6月27日，Neon Therapeutics的IPO募集了1億美元。該公司成立于2015年10月，是一家致力于個性化腫瘤疫苗研發(fā)的公司。通過其專有的新生抗原平臺開發(fā)靶向新生抗原的療法，其主打在研產(chǎn)品是一種癌癥疫苗NEO-PV-01。Neon希望通過對特異的腫瘤表面抗原進(jìn)行篩選，然后特異性地激活患者的免疫系統(tǒng)，達(dá)到個體化治療癌癥的目的。

13. Translate Bio

6月28日，Translate Bio的IPO募集了1.22億美元。該公司專注于信使RNA的研究，旨在治療由蛋白質(zhì)或基因功能障礙引起的疾病。近期，賽諾菲全球疫苗部門賽諾菲巴斯德（Sanofi Pasteur）已和Translate Bio達(dá)成合作，將利用其突破性的mRNA平臺技術(shù)，開發(fā)針對多款傳染性疾病的mRNA疫苗。這兩家公司將在三年內(nèi)，將共同開發(fā)和推進(jìn)mRNA疫苗技術(shù)，針對五類傳染病病原開發(fā)疫苗。

參考資料：

[1] Massachusetts Biotech Sees Record Year for IPOs;

[2] Record Year So Far for Massachusetts Biotech IPOs ;

[3] Biospace網(wǎng)站；

[4] 各公司官網(wǎng)；

原標(biāo)題：破紀(jì)錄！2018年生物技術(shù)公司IPO井噴，盤點這13家13億美元