近日，阿斯利康全球生物制品研發(fā)機構(gòu)MedImmune和專注腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療載體發(fā)現(xiàn)和產(chǎn)品開發(fā)企業(yè)4D Molecular Therapeutics（4DMT）就慢性肺病基因療法的開發(fā)及商業(yè)化達(dá)成了合作協(xié)議，本次合作將利用4DMT公司的AAV載體創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)平臺，將編碼治療蛋白的基因插入到人類細(xì)胞中，以達(dá)到疾病治療目的。

對于慢性阻塞性肺疾病(COPD)等許多慢性肺病遺傳根源的探索，使得多年來人們對基因療法一直充滿興趣。盡管這種興趣已轉(zhuǎn)化為對包括α-1-抗胰蛋白酶在內(nèi)的靶點研究，但目前尚未擁有具有臨床療效的基因療法。

阿斯利康MedImmune和4DMT正踏上一條他們希望能創(chuàng)造這種療法的道路。4DMT公司正在率先采取早期步驟，如矢量發(fā)現(xiàn)和工程化、優(yōu)化和流程開發(fā)等。MedImmune將在臨床開發(fā)初期接手，使它能夠利用阿斯利康在呼吸系統(tǒng)疾病方面的豐富經(jīng)驗，推動該項目向前發(fā)展。

雙方合作細(xì)節(jié)沒有更多披露。我們所了解的合作計劃就是裝備AAV載體，使其能夠在可到達(dá)的組織中靶向分裂和不分裂細(xì)胞。在不將遺傳物質(zhì)整合到宿主基因組的情況下，載體將推動與疾病途徑相互作用的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。4DMT和MedImmune尚未分享靶標(biāo)和適應(yīng)癥等細(xì)節(jié)。

4DMT公司研發(fā)管線分布（來自4DMT公司官網(wǎng)）

阿斯利康對COPD等慢性肺部疾病的治療開發(fā)是廣泛關(guān)注的。在某些情況下，這些疾病的遺傳根源已經(jīng)知曉多年。正如MedImmune所看到的，一直以來缺失的是一種安全有效地可將遺傳物質(zhì)傳遞給靶細(xì)胞的載體。但這個阻礙現(xiàn)在可能正在減少。

MedImmune呼吸系統(tǒng)疾病研發(fā)管線（來自MedImmune公司官網(wǎng)）

MedImmune呼吸系統(tǒng)疾病研發(fā)高級副總裁Roland Kolbeck表示：“AAV治療的迅速進展使其成為推動慢性肺病創(chuàng)新的一個有希望的工具，特別是在高度未滿足需求的領(lǐng)域。這一合作將4DMT在AAV方面的專業(yè)知識與MedImmune在呼吸系統(tǒng)科學(xué)方面的領(lǐng)導(dǎo)能力進行了戰(zhàn)略性的配對，重點專注疾病早期干預(yù)和疾病的改善。”

4DMT首席執(zhí)行官及共同創(chuàng)始人David Kirn表示：“這一激動人心的合作可為呼吸疾病的治療帶來顯著進展。我們在定制的AAV載體方面的進展使我們能夠解開基因治療的更多潛力，并且依靠MedImmune在蛋白質(zhì)工程方面的專長，我們將繼續(xù)突破專有基因向組織和細(xì)胞傳遞的界限。”（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章、圖片參考來源：AstraZeneca, 4D team up to develop lung disease gene therapies