7月16日，美國(guó)Tonix制藥公司宣布，美國(guó)食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）已授予其在研新藥TNX-102 SL用于阿爾茨海默病躁動(dòng)癥治療的快速通道認(rèn)定。該藥物（商品名Tonmya）用于治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙（PTSD）此前已被FDA指定為突破性療法。這款藥物用于軍事相關(guān)創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙的治療目前處在臨床3期研究階段，預(yù)計(jì)2018年第三季度進(jìn)行中期分析。

Tonix首席執(zhí)行官Seth Lederman博士表示：“FDA快速通道的授予標(biāo)志著TNX-102 SL用于嚴(yán)重臨床需求未滿足疾病的治療潛力。盡管阿爾茨海默病的疾病負(fù)擔(dān)很重，需要有效的治療，但目前還沒有獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的治療阿爾茨海默病躁動(dòng)的療法。我們渴望與FDA密切合作，以推動(dòng)TNX-102 SL用于阿爾茨海默病躁動(dòng)癥治療的進(jìn)展。”

Tonix公司TNX-102 SL 5.6 mg的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）于今年4月獲得FDA批準(zhǔn)，該項(xiàng)試驗(yàn)可用于支持TNX-102 SL用于阿爾茨海默病躁動(dòng)患者治療的2期關(guān)鍵療效研究。除了評(píng)估TNX-102 SL睡前治療8周時(shí)間的安全性和有效性外，臨床2期研究還將分析基因組DNA，以確定可能與治療反應(yīng)相關(guān)的生物標(biāo)記物。

TNX-102 SL為鹽酸環(huán)苯扎林舌下含片，是一種研究性新藥，尚未獲得任何適應(yīng)癥的批準(zhǔn)。此前該藥曾用于纖維肌痛治療試驗(yàn)，但I(xiàn)II期臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)未達(dá)到研究主要終點(diǎn)。

阿爾茨海默病躁動(dòng)癥是阿爾茨海默病行為并發(fā)癥中最令人痛苦和衰弱的因素之一，癥狀包括情緒不穩(wěn)定、煩躁不安、易怒和攻擊性，對(duì)病人及其照看者都有嚴(yán)重的負(fù)面影響，也是病人不得不過渡到養(yǎng)老院和其他長(zhǎng)期護(hù)理機(jī)構(gòu)的最常見的原因之一。目前530萬患有阿爾茨海默病的美國(guó)人中，有超過一半的人可能受到躁動(dòng)的影響，而這個(gè)數(shù)字預(yù)計(jì)到2050年會(huì)增長(zhǎng)3倍。躁動(dòng)的出現(xiàn)讓照顧阿爾茨海默病患者的成本升高兩倍，而且在美國(guó)2017年與阿爾茨海默病相關(guān)的2560億美元的醫(yī)療和社會(huì)成本中，躁動(dòng)癥估計(jì)占了12%以上。

對(duì)于躁動(dòng)癥的治療，人們普遍使用的藥物是非典型的抗精神病藥物，盡管缺乏證據(jù)證明這些藥物的有效性以及在這些人群中使用這些藥物所帶來的重大醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)。

美國(guó)FDA快速通道認(rèn)定，旨在促進(jìn)那些治療嚴(yán)重疾病和未滿足的醫(yī)療需求藥物的開發(fā)和審查?？焖偻ǖ乐付ǖ暮锰幇梢詽L動(dòng)提交新藥候選申請(qǐng)(NDA)的部分內(nèi)容，此外，鼓勵(lì)在整個(gè)藥物開發(fā)和審查過程中與FDA舉行更頻繁的會(huì)議，并就候選藥物的開發(fā)計(jì)劃和試驗(yàn)設(shè)計(jì)進(jìn)行書面交流，目的是使患者能夠更早地獲得藥物批準(zhǔn)和準(zhǔn)入。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：Tonix Pharmaceuticals Receives Fast Track Designation from the U.S. FDA for TNX-102 SL for Treatment of Agitation in Alzheimer’s Disease