本文中，小編整理了多篇研究成果，共同解讀科學(xué)家們?nèi)绾卫脤?shí)驗(yàn)性/試驗(yàn)性療法來治療多種人類疾病，分享給大家！

【1】Sci Rep： 實(shí)驗(yàn)性藥物可用于治療脫發(fā)

doi：10.1038/s41598-018-28663-9

最近，來自約翰霍普金斯大學(xué)的研究者們成功地利用一類實(shí)驗(yàn)性藥物治愈因高脂飲食導(dǎo)致的皮膚過敏以及脫發(fā)癥狀。

研究者們稱該化合物能夠抑制糖鞘脂的產(chǎn)生，而后者則是皮膚以及細(xì)胞膜的組成成分。目前研究表明小鼠在接受了高脂飲食之后更加容易出現(xiàn)毛發(fā)白化，掉毛以及皮炎等癥狀，而通過飼喂藥物則能夠緩解上述癥狀。

對(duì)于這一結(jié)果，研究者們稱這并不意味著同樣適用于人類，目前也沒有證據(jù)表明該化合物在人體水平的安全性。但這一發(fā)現(xiàn)確實(shí)能夠?yàn)橹委熋摪l(fā)以及皮炎等癥狀體提供新的思路。

【2】J Neurosci：實(shí)驗(yàn)性療法有助于中風(fēng)患者的康復(fù)

doi：10.1523/JNEUROSCI.0770-17.2017

最近，來自阿爾伯塔大學(xué)的研究者們開創(chuàng)的一種靶向脊椎的實(shí)驗(yàn)性療法或許能夠促進(jìn)中風(fēng)患者的康復(fù)。

在這項(xiàng)研究中，科學(xué)家們首先構(gòu)建了大鼠的中風(fēng)模型，之后向大鼠脊椎注射了一種叫做ChABC的藥物。結(jié)果顯示，這些接受藥物處理的大鼠大腦與脊柱神經(jīng)元之間的連接變得更強(qiáng)，從而病情得到了更明顯的康復(fù)。

中風(fēng)是目前導(dǎo)致成年人喪失生活能力的最常見的疾病，加拿大境內(nèi)有超過400000人遭受了中風(fēng)的困擾。在發(fā)病后的幾周內(nèi)，患者大大腦活性會(huì)逐漸恢復(fù)，但最終很難達(dá)到正常人的水平。

【3】Aging Cell：科學(xué)家鑒別出抗老化實(shí)驗(yàn)性藥物的分子靶點(diǎn) 有望進(jìn)入阿爾茲海默病人體臨床試驗(yàn)

doi：10.1111/acel.12715

一種名為J147的實(shí)驗(yàn)性藥物或許是現(xiàn)代的長(zhǎng)生不老藥，研究表明其能有效治療阿爾茲海默病，逆轉(zhuǎn)小鼠機(jī)體老化，已經(jīng)科學(xué)家們也已經(jīng)準(zhǔn)備好利用該藥物進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)了；近日，一項(xiàng)刊登在國際雜志Aging Cell上的研究報(bào)告中，來自索爾克研究所的研究人員通過研究揭開了J147發(fā)揮作用的分子機(jī)制，他們發(fā)現(xiàn)，J147能夠同線粒體中的一種蛋白結(jié)合，從而促進(jìn)老化細(xì)胞、小鼠以及果蠅看起來更加年輕。

研究者Dave Schubert教授表示，這項(xiàng)研究中我們發(fā)現(xiàn)了實(shí)驗(yàn)性藥物J147和機(jī)體老化、阿爾茲海默病發(fā)生之間的關(guān)聯(lián)；尋找J147的靶點(diǎn)或許對(duì)于推動(dòng)機(jī)體老化的臨床治療至關(guān)重要。早在2011年我們就開發(fā)了藥物J147，該藥物是咖喱香料姜黃中一種分子的修飾版本，從開發(fā)J147開始研究人員就發(fā)現(xiàn)其能有效逆轉(zhuǎn)個(gè)體的記憶缺陷，并且潛在促進(jìn)新的腦細(xì)胞產(chǎn)生，同時(shí)還能減緩或逆轉(zhuǎn)小鼠機(jī)體的阿爾茲海默病表現(xiàn)，然而研究人員一直并不清楚J147在分子水平下是如何發(fā)揮作用的。

【4】一種實(shí)驗(yàn)藥物成功抑制肺癌細(xì)胞存活

近期，得克薩斯大學(xué)MD Anderson癌癥中心的癌癥科學(xué)應(yīng)用研究所( IACS)與臨床合作試驗(yàn)中心( CCCT)聯(lián)合研制的一種實(shí)驗(yàn)藥物成功阻止了肺癌細(xì)胞在重要代謝過程中的生長(zhǎng)和存活，并已從概念學(xué)術(shù)研究進(jìn)入到了臨床試驗(yàn)階段。

研究者近日已在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表了他們的兩篇論文成果，一篇是關(guān)于臨床前的研究，另一篇是描述該實(shí)驗(yàn)藥物通過表觀遺傳修復(fù)來治療肺癌的潛能。

IACS藥物化學(xué)副主任Emilia Di Francesco博士在一份新聞稿中說：“通過這18個(gè)月的合作研究，我們發(fā)現(xiàn)了IACS-10759并迅速將其列為臨床開發(fā)分子。我們相信IACS—10759將為癌癥患者提供一種具有前景的新療法。”CCCT轉(zhuǎn)譯生物學(xué)負(fù)責(zé)人Joseph Marszalek博士也表示，研究團(tuán)隊(duì)已完成全面的轉(zhuǎn)譯工作，并發(fā)現(xiàn)了高度依賴氧化磷酸化的多種癌癥。

據(jù)報(bào)道，癌細(xì)胞的進(jìn)化依賴于兩個(gè)關(guān)鍵的代謝過程：糖酵解和氧化磷酸化。通過這兩個(gè)過程，癌細(xì)胞才得以生長(zhǎng)和存活。

【5】新型測(cè)試藥物或有望激活機(jī)體免疫系統(tǒng) 高效抵御癌癥

新聞閱讀：Investigation tests drug to activate immune system， help fight cancer

科學(xué)家們利用抗體藥物復(fù)合體治療癌癥已經(jīng)有一段時(shí)間了，但這也暴露出了一些問題，目前研究人員無法模擬出機(jī)體內(nèi)部癌細(xì)胞的形狀，有時(shí)候甚至?xí)a(chǎn)生不正確的研究結(jié)論，來自國際空間站的特殊微重力環(huán)境或許就能夠幫助科學(xué)家們從新型的3D角度來進(jìn)行研究。

研究者在微重力的環(huán)境中調(diào)查Azonafide抗體藥物復(fù)合體（ADCs）的功效和代謝狀況，目的就是去刺激癌細(xì)胞內(nèi)免疫性細(xì)胞的死亡，這或許就能夠消滅癌癥并且抑制未來疾病復(fù)發(fā)，當(dāng)然相關(guān)研究或許也為會(huì)研究人員提供一種新型的藥物和抗體組合，從而增加療法的效率，并且降低化療相關(guān)副作用。

研究者Luis Zea說道，在宇宙空間中，我們可以生長(zhǎng)出越來越大的球形腫瘤結(jié)構(gòu)，因此我們就有了一種很好的模型來研究其在人類機(jī)體中的作用，當(dāng)然產(chǎn)生假陰性或假陽性結(jié)果的機(jī)會(huì)就會(huì)相應(yīng)降低。闡明藥物組合如何在微重力環(huán)境中發(fā)揮作用對(duì)于研究人員后期開發(fā)出治療諸如癌癥等疾病的新型療法非常關(guān)鍵。

【6】實(shí)驗(yàn)性肥胖藥物能夠預(yù)防腎結(jié)石

新聞閱讀：Researchers discover experimental obesity drug prevents development of kidney stones

在最近于哥本哈根召開的歐洲泌尿?qū)W會(huì)議上，科學(xué)家們報(bào)告了一種調(diào)節(jié)脂肪的藥物能夠有效預(yù)防小鼠腎結(jié)石的形成。這一工作為設(shè)計(jì)預(yù)防腎結(jié)石的藥物人提供了新的可能。

尿結(jié)石是十分痛苦的疾病，而這種疾病在發(fā)達(dá)國家十分常見。根據(jù)歐洲泌尿?qū)W會(huì)的報(bào)告，歐洲范圍內(nèi)有5000萬到6000萬人受到了尿結(jié)石的困擾，其中包括英國，法國以及意大利。美國境內(nèi)患者的數(shù)量也達(dá)到了相當(dāng)?shù)乃健Ｄ蚪Y(jié)石的發(fā)病率在過去20年來上升了兩倍，而醫(yī)生們認(rèn)為發(fā)病率的上升則是由于肥胖發(fā)生率的提高以及生活習(xí)慣的改變導(dǎo)致的。

如今，來自日本的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)一種實(shí)驗(yàn)性的藥物能夠顯著降低小鼠腎結(jié)石的數(shù)量。首先，作者給20只小鼠進(jìn)行12天的β3-激活劑"CL316243"藥物處理，另外20只小鼠則作為對(duì)照。之后，上述小鼠均注射了能夠誘導(dǎo)腎結(jié)石產(chǎn)生的乙醛酸。之后，作者在不同的時(shí)間點(diǎn)檢查了小鼠腎結(jié)石的形成情況。結(jié)果顯示，接受藥物治療的小鼠腎結(jié)石的形成比例相比對(duì)照組要低17%。

【7】一種實(shí)驗(yàn)性藥物恢復(fù)了小鼠腦損傷后的記憶

在美國，每年約有 200 萬人因意外事故、猛烈撞擊、高空墜落和暴力襲擊罹患“外傷性腦損傷”(Traumatic Brain Injury)，平均每 21 秒就有一位新的患者等待接受治療。如今，隨著一種實(shí)驗(yàn)性藥物的發(fā)明，大腦受損后引發(fā)的失憶或?qū)⒉辉俪蔀椴恢沃Y。

盡管科學(xué)家們近期在失憶研究上取得突破，但外傷性腦損傷的治療仍止步不前，數(shù)十種潛在的治療方案都無法通過臨床試驗(yàn)。最新的一次藥物測(cè)試中，研究者發(fā)現(xiàn)一種名為 ISRIB 的藥物能完全恢復(fù)小鼠的學(xué)習(xí)和記憶能力——甚至是大腦受損后的一個(gè)月才進(jìn)行治療。這項(xiàng)研究成功推翻了大多數(shù)腦外傷研究的結(jié)論：為了恢復(fù)大腦的正常功能，治療應(yīng)在腦損傷后立即開始。

【8】PNAS：新型實(shí)驗(yàn)性藥物有望徹底治療骨肉瘤

doi：10.1073/pnas.1704173114

骨肉瘤是一種最為常見的骨癌，而開發(fā)治療骨肉瘤的方法往往極具挑戰(zhàn)，近日，一項(xiàng)刊登在國際雜志PNAS上的研究報(bào)告中，來自德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心的研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)了一種名為靶向骨質(zhì)轉(zhuǎn)移模擬肽（BMTP-11）的藥物或許能夠有效治療骨肉瘤。

在臨床前研究中，研究者觀察了單獨(dú)使用BMTP-11以及聯(lián)合吉西他濱在治療骨肉瘤上的效果；盡管骨肉瘤是一種相對(duì)罕見的癌癥，但其也是引發(fā)10-20歲兒童及青少年死亡的主要原因之一，在過去25年里，患者的5年生存率并未發(fā)生任何改善，而且骨肉瘤患者的療法選擇非常少；此外，當(dāng)前可用療法在治療骨肉瘤患者時(shí)往往會(huì)產(chǎn)生一些明顯的副作用，有些甚至?xí)l(fā)其它嚴(yán)重的健康問題，并對(duì)患者主要器官造成損傷。

【9】Nature：實(shí)驗(yàn)性疫苗與免疫刺激劑組合使用有望治療HIV

doi：10.1038/nature20583

在一項(xiàng)新的研究中，來自美國貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心、沃爾特里德陸軍研究院、Janssen疫苗與預(yù)防公司（Janssen Vaccines & Prevention B.V.）和吉利德科學(xué)公司的研究人員證實(shí)將一種實(shí)驗(yàn)性疫苗與一種先天性免疫刺激劑結(jié)合在一起可能有助導(dǎo)致HIV感染者體內(nèi)的病毒緩解。在動(dòng)物臨床試驗(yàn)中，這種組合降低外周血和淋巴結(jié)中的HIV病毒DNA水平，提高病毒抑制和延緩抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法（ART）停用后的病毒反彈。

論文通信作者、貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心病毒學(xué)與疫苗研究中心主任Dan Barouch博士說，“我們的研究的目標(biāo)是鑒定出HIV感染的一種功能性治療方法，不是根除這種病毒，而是在不需ART的情形下，控制它。當(dāng)前的ART藥物盡管能夠拯救生命，但是并不會(huì)治愈HIV感染。它們只是抑制它。我們正試著開發(fā)策略以便在不需ART治療的情形下，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期病毒抑制。”

通常而言，疫苗通過觸發(fā)免疫反應(yīng)來“教導(dǎo)”身體自我清除病毒入侵者。然而，HIV攻擊免疫系統(tǒng)細(xì)胞。這種病毒殺死絕大多數(shù)被感染的免疫細(xì)胞，但是在其他的免疫細(xì)胞中保持休眠狀態(tài)。這種休眠的被感染的細(xì)胞庫是HIV感染當(dāng)前不能夠治愈的主要原因?？茖W(xué)家們認(rèn)為在ART治療期間，HIV在這種細(xì)胞庫中保持休眠狀態(tài)。Barouch和同事們正在努力開發(fā)策略將這種病毒從休眠狀態(tài)中拉出來以便實(shí)現(xiàn)將它們從身體中根除的目標(biāo)。

【10】Nature：重大發(fā)現(xiàn)！實(shí)驗(yàn)性藥物GGTI-2418抑制腫瘤生長(zhǎng)

doi：10.1038/nature22965

美國莫非特癌癥研究中心藥物研發(fā)部主任Sa？d M. Sebti博士及其團(tuán)隊(duì)和美國紐約大學(xué)朗格尼醫(yī)學(xué)中心生物化學(xué)與分子藥理學(xué)系主任Michele Pagano博士及其團(tuán)隊(duì)領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)新的研究發(fā)現(xiàn)藥物香葉基香葉基轉(zhuǎn)移酶（geranylgeranyltransferase）抑制劑GGTI-2418抑制Pagano團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)的一種新的存在缺陷的PTEN癌癥通路。

眾所周知，完全功能性的PTEN通過抵抗PI3K/Akt腫瘤存活通路來抑制腫瘤生長(zhǎng)。Pagano團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)一種新的機(jī)制：PTEN通過阻止香葉基香葉基化的蛋白FBXL2結(jié)合和降解IP3R3來阻止細(xì)胞發(fā)生癌變。IP3R3是一種重要的抗癌“檢測(cè)器”，能夠識(shí)別過度增殖的細(xì)胞（這些細(xì)胞消耗異常高水平的能量），并且作為一種抗癌安全機(jī)制靶向它們以便讓它們自我摧毀。PTEN結(jié)合到IP3R3上，保護(hù)它的癌癥檢測(cè)功能。然而，PTEN在很多癌癥中是存在缺陷的，也因此FBXL2不受其監(jiān)管；太多的IP3R3遭受降解，而且快速增值的細(xì)胞更不能夠發(fā)生自我摧毀。

原標(biāo)題：實(shí)驗(yàn)性藥物療法治療多種人類疾病到底效果如何？看看這些研究！