作為全球最受關注的藥品監(jiān)管機構，美國FDA一直在引領藥品監(jiān)管的規(guī)則制定。日前，F(xiàn)DA發(fā)布了《電子健康數據在臨床試驗中的應用指南》，動脈網拿到該指南，并進行了全文翻譯。

我們發(fā)現(xiàn)，《指南》最重要的內容就是建議在促進在臨床試驗EDC（電子數據采集）系統(tǒng)中采用HER（電子健康記錄）數據，對此，我們采訪了零氪科技COO丁利華和太美醫(yī)療科技臨床研究事業(yè)部副總裁馬東。他們聊了該指南對臨床研究中應用電子數據采集系統(tǒng)和電子健康記錄的重要意義，以及指南對行業(yè)未來發(fā)展尤其是尚在萌芽狀態(tài)下的國內行業(yè)的影響。

在特定范圍內使用EHR數據，突破系統(tǒng)工具發(fā)展瓶頸

FDA發(fā)布該指南，是其臨床試驗改革中的一步，此前FDA局長Scott Gottlieb就在一份聲明中指出目前在臨床試驗上的限制，影響了新藥獲批的速度。FDA在實現(xiàn)手機和評估臨床數據作為藥物開發(fā)的一部分上，采用更加現(xiàn)代化和科學嚴謹的方法評估新藥開發(fā)中的臨床數據收集。

這份指南的出臺，同樣也是奧巴馬簽署的《21世紀治愈法案》中的未竟之志。該法案中要求FDA在使用真實世界數據方面實現(xiàn)某些可交付成果，包括為評估真實世界證據的項目提供框架，并就在監(jiān)管決策中使用真實世界數據向業(yè)界發(fā)布指導。

動脈網發(fā)現(xiàn)在FDA指南中，重要的三部分分別是：

1、厘清新藥研發(fā)中EHR系統(tǒng)可以在哪些范圍中采集到EDC系統(tǒng)中；

2、EDC和EHR系統(tǒng)的集成性以及兼容性指南；

3、FDA官方推薦使用的EHR系統(tǒng)標準。

在該指南中，F(xiàn)DA強調，EHR系統(tǒng)和EDC系統(tǒng)只能適用于前瞻性的藥物、生物藥、醫(yī)療器械和其他組合產品的提前研發(fā)。以及其他遵循相關法規(guī)在FDA監(jiān)管之下的未在向FDA提交的調查新藥物申請或調查設備豁免(IDE)下進行的外國臨床研究。

此次指南中涉及的，F(xiàn)DA也特別指出了推薦的EHR系統(tǒng)。FDA推薦使用經過ONC認證的EHR系統(tǒng)。國家衛(wèi)生信息技術協(xié)調員辦公室(簡稱ONC)于2004年成立，總部位于華盛頓。ONC是負責協(xié)調全美的資源和最先進的衛(wèi)生信息技術和衛(wèi)生信息電子交流的主要聯(lián)邦部門。

在指南中，F(xiàn)DA認為使用經過ONC認證的系統(tǒng)具有明顯優(yōu)勢。經過ONC認證的EHR系統(tǒng)可以保證系統(tǒng)的兼容性和穩(wěn)定性，并且能夠使流程保證電子數據的機密性和安全性以及用戶的個人隱私性。

在FDA的指南和相關聲明中，動脈網發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)DA推薦在EDC系統(tǒng)中使用EHR數據的原因，是希望讓更多的臨床數據能夠被利用起來，發(fā)揮更大的醫(yī)學價值，支持安全有效的藥物研發(fā)和應用。

EHR可以使臨床研究人員能夠接觸到許多類型的數據（例如，臨床記錄、醫(yī)生指令、醫(yī)學影像、實驗數據和用藥記錄）。這些數據可以被合并、聚合和分析。EHR可以為臨床研究人員獲取實時數據進行評審，并可協(xié)助患者進行臨床后隨訪，以評估醫(yī)療產品的長期安全性和有效性。此外，也有機會對大量患者進行長期隨訪，這對于那些很少出現(xiàn)感興趣的結果的研究可能尤其重要，例如預防研究。

源自EHR的數據元素(例如，人口統(tǒng)計數據、生命體征、實驗室數據、藥物)可以在EDC系統(tǒng)中自動填充eCRFs（電子病歷報告）。此外，可互操作的EHR和EDC系統(tǒng)可以開放入口給其他臨床信息系統(tǒng)(如放射學信息系統(tǒng)、實驗室信息系統(tǒng))產生的信息。可互操作系統(tǒng)可簡化臨床研究的數據收集，使臨床研究人員和研究人員能夠在病人的就診時獲取源數據?；ゲ僮飨到y(tǒng)還可以減少數據轉錄中的錯誤，從而提高數據的準確性，提高臨床試驗數據的質量和效率。

數據結構化和標準化是最大亮點，鋪墊健康數據的多場景應用

在新藥研發(fā)領域，國內市場和國外市場密不可分，國內EDC的主要使用者依然是在華跨國藥企，他們的付費能力也更強。FDA政策的變動必然也會影響到國內相關企業(yè)。

EDC市場的發(fā)展比較低調，雖然在新藥研發(fā)臨床試驗中扮演著重要作用。新藥研發(fā)一直是制藥行業(yè)投入的大頭，而且平均耗時超10年。藥企或CRO企業(yè)采用EDC系統(tǒng)不僅可以節(jié)省成本，EDC的主要和直接的作用是在于保障臨床研究數據質量，符合法規(guī)要求，保證研究質量。

對于FDA的指南，零氪科技COO丁利華和太美醫(yī)療科技臨床研究事業(yè)部副總裁馬東兩位都提到雖然FDA表面是在推動EHR和EDC兩個系統(tǒng)的溝通，但是最根本的還是在要求推進醫(yī)療數據的標準化和結構化。

丁利華說，目前在國內更重要的問題依然是臨床數據的標準化和結構化問題。FDA此次提出的EHR系統(tǒng)和EDC系統(tǒng)的互通，就意味著想要實現(xiàn)真正的臨床試驗信息化，需要提升的不止是EDC系統(tǒng)的能力，更多的是臨床數據整個的規(guī)范化和標準化。

馬東也表示：“EHRs數據的利用一直是全世界在關注的點，無數人都期望從這個貌似的天然大數據庫中挖掘更多的價值。但是從數據和技術層面，按照基本到高級的順序，我們需要依次解決：1.制定統(tǒng)一的數據標準；2.數據結構化；3.數據挖掘；4.價值反饋。當前FDA的動作明顯是在推出標準和促進結構化，這也是美國一直以來的操作方式。雖然這份聲明明確表示不適用于藥物流行病、患者招募等研究，但是從整個行業(yè)來講，這無疑為將來這些研究的實施進行鋪墊，并且為健康數據在更多場景中的利用打下基礎。”

除了推動數據的標準化和結構化外，F(xiàn)DA指南也將推動臨床數據應用。意味著在臨床數據的應用上給新藥研發(fā)帶來更多機會。就如同F(xiàn)DA指南提到的EHR系統(tǒng)和EDC系統(tǒng)的互通可以推動預防研究。

馬東對此補充解釋到：“（EHR s）也有機會對大量患者進行長期隨訪，這對于那些很少出現(xiàn)感興趣的結果的研究可能尤其重要，例如預防研究。在這里面，我們知道預防研究的執(zhí)行特點就是：大量患者和長期隨訪。大型研究目前還是靠人力來執(zhí)行，數據采集成本會高到離譜，研究費用上億也不稀奇。而正是由于無法做到大量的長期隨訪，會導致數據質量非常差，進而無法出現(xiàn)具有明顯統(tǒng)計學意義的令人感興趣的結果，總結成一句話就是，成本高，結果差，性價比超低。”

而EHRs改變了信息的分散分布，讓患者數據可以易訪問和共享。對此，馬東也認為，EHRs是患者健康數據的自然收集器，在微乎其微的成本下就可以采集到最真實和最完整的數據，有效提高數據質量，進而降低樣本量的要求，并且提高揭示準確和有意義結果的可能性，讓預防研究的性價比急劇提升，從而讓更多的科研機構和企業(yè)對預防研究產生更大的興趣，推動其發(fā)展。

EDC市場在10年內規(guī)模將至11.6億美元，國內一片藍海

根據預測機構Stratistics MRC一份報告中的數據，到2025年，電子數據采集系統(tǒng)市場價值將達11.6億美元。在國外，EDC的使用率達到90%左右，但是在國內這個比例只有30%-40%。海外市場公司包括頂級軟件公司甲骨文，也有用區(qū)塊鏈進行臨床試驗信息化的初創(chuàng)Medrio。

馬東認為，雖然國內EDC使用率較低，但是使用比例在快速提升。而之前普及率低的原因，他總結了5點：“1.行業(yè)對臨床研究數據質量管理的理解有很大的提升，但是還不足夠；2.相比于國際上數據管理相關指南和CDISC標準的執(zhí)行，國內在指南和標準上還處于起步推進階段；3.行業(yè)對EDC本身缺乏認識和了解；4.部分企業(yè)對信息化的排斥和憂慮；5.數據管理相關人才的缺乏。”

國內使用率的快速提升和行業(yè)認知的擴大，離不開國內臨床研究信息化系統(tǒng)的不斷發(fā)展的推進。

馬東表示，EDC的發(fā)展已經遠遠不止于簡單的電子數據采集系統(tǒng)，太美醫(yī)療現(xiàn)在的EDC系統(tǒng)不但統(tǒng)一了數據結構標準，并且從電子數據采集和管理功能發(fā)展到人工智能和大數據分析，嘗試通過對照EDC的歷史數據，消除傳統(tǒng)臨床研究中的對照組。太美醫(yī)療也正在實行向研究協(xié)作平臺進發(fā)的戰(zhàn)略。

另外，EDC從單純的項目型工具，轉向到臨床研究數據管理平臺，建立平臺級元數據庫和CRF庫，鏈接第三方數據源，為企業(yè)快速搭建項目數據庫、簡化數據采集管理流程，提供更加準確便捷的途徑。

在數據標準化和機構化方面，國內正在迎頭趕上。丁利華向動脈網透露，零氪在去年合并了一家EDC公司后，按照國際化的要求，自己也擁有EDC系統(tǒng)的技術能力。零氪將醫(yī)院的數據標準化和結構化，將大量臨床數據轉化為應用層級的數據。零氪作為在醫(yī)療大數據深耕的頭部企業(yè)，積累接近300萬的結構化的病歷數據。零氪也將擴大數據量級，推動臨床數據有更多應用場景。例如建立在大量真實臨床數據基礎上的真實世界研究，它可以幫助藥瓶臨床應用評價延長藥物生命周期，提升藥物商業(yè)價值。

可以預見的是，隨著信息管理和分析的改進、產品線的增加、技術和科學數據的改進、制藥和生物技術公司外包的增加以及EDC服務的需求等因素都在促進EDC市場的增長。制造商越來越多地采用基于云的服務，安裝完全集成的服務，將為EDC市場增長提供有利可圖的機會。

國內同樣需要規(guī)范性政策引導行業(yè)升級

預測機構Stratistics MRC一份報告中分析到：由于CRO市場的火熱，為藥企研發(fā)提供信息化研發(fā)的EDC企業(yè)也被帶動。在臨床試驗中使用EDC可以讓數據管理質量提高、成本下降，所以基于web的交付模式預期將是最大的市場份額。在發(fā)展階段，由于直接數據和遠程信息獲取以及新藥物研發(fā)支出的增加，預計第一階段將以顯著的速度增長。

CROs預計將是EDC最大的市場，因為它們中的大多數使用商業(yè)開發(fā)的企業(yè)應用程序來支持II期和III期臨床開發(fā)。EDC信息化企業(yè)的服務對象通常是國外和國內的藥企。從國內的市場情況來看，數量上以國內的藥企居多。從付費能力上看，國外的藥企付費能力更強，因此在業(yè)務上兩者基本持平。

CRO與EDC公司準確來說并非是客戶關系，而是合作伙伴，因為最終的支付方是研究的申辦方，也就是藥企。北美是主要制藥公司的主導市場。預計亞太地區(qū)將成為增長最快的市場，因為許多制藥公司正在使用eClinical解決方案。

FDA藥物評估和研究中心醫(yī)療政策辦公室主任法學和醫(yī)學雙料博士Jacqueline Corrigan-Curay對FDA的指南評論到：“隨著我們對新醫(yī)療產品的認知不斷增加，我們關于如何最大限度地提高其效益和最小化潛在風險的知識隨著數據的增加而增加。每一個產品的臨床使用都會產生數據，幫助我們更好地了解其安全性和有效性。這一指南有助于在臨床調查中使用電子健康記錄數據，并有助于將日常護理中收集的數據整合到臨床試驗中。利用真實數據在電子健康記錄使臨床調查收集數據從日常醫(yī)療和監(jiān)管決策生成適當的科學證據,幫助生成準確、科學的信息衛(wèi)生保健專業(yè)人員和病人需要使用醫(yī)療產品維護和改善公眾健康。”

動脈網發(fā)現(xiàn)在國內關于EDC最新的政策是CFDA在2016年7月發(fā)布的《臨床試驗的電子數據采集（EDC）技術指導原則》中鼓勵采用EDC系統(tǒng)，其中也有對于EDC功能的規(guī)范和要求。動脈網在采訪中發(fā)現(xiàn)，隨著行業(yè)的發(fā)展，國內也需要監(jiān)管部門出臺規(guī)范性的政策。

推動規(guī)范性政策發(fā)展的內部因素，丁利華就表示，像零氪科技這樣頭部企業(yè)，在發(fā)展戰(zhàn)略中，在積累了很多行業(yè)經驗和標準化數據中，推動相應的政策變化。與政策配合提升醫(yī)療健康大產業(yè)。

從外部因素來說，太美醫(yī)療科技臨床研究事業(yè)部副總裁馬東就對動脈網表示：“中國的醫(yī)藥行業(yè)在走向國際化，特別是加入ICH以后，數據標準和數據管理模式也必然趨向于與國際保持一致，以保證中國產生的數據具有真實可信度和其他監(jiān)管機構的可接受度，所以國內政策對EDC的使用會更加鼓勵，更加規(guī)范和更加嚴格，這必然會進一步推動EDC的發(fā)展和進入門檻。”

EDC作為一種系統(tǒng)工具，有利于臨床研究的數據質量保障，加速新藥上市，同時，數據資源共享和多方協(xié)作是第二個研發(fā)執(zhí)行革命的突破點。EDC和EHRs的發(fā)展無疑會簡化流程，減少大量成本，極大提高數據質量和最終效果。FDA的指南從政策上推動了臨床研究的信息化，引導行業(yè)發(fā)展。國內距離相關政策的出臺已經過去了兩年，隨著國內醫(yī)療改革的加速度和國內醫(yī)療信息化需求的提高。相信國內政策也會更加明朗和清晰，處于起步期的EDC市場也將迎來更大的空間。

原標題：FDA最新指南，可將EHR數據用于藥物臨床研究，強調與EDC互聯(lián)互通