8月22日，專注于血液及癌癥疾病靶向療法開發(fā)的生物制藥公司Sierra Oncology表示，將支付300萬美元的首付款，從吉利德公司獲得候選藥物moelotinib的開發(fā)權益。Moelotinib在兩項已完成的骨髓纖維化治療3期臨床試驗中展現(xiàn)出了差異化的治療獲益（包括與控制貧血相關的益處），并實現(xiàn)了實質性脾臟和體質癥狀的控制。借此消息，Sierra公司股票上漲3.2％

具體交易條款：Sierra公司向吉利德支付300萬美元的首付費用，如果一些按協(xié)議進行，Sierra將會支付高達1.95億美元的潛在里程碑付款，這主要與藥物商業(yè)銷售有關。根據(jù)未來商業(yè)銷售情況，Sierra還將支付吉利德銷售版稅，比例從十幾到二十幾不等。Sierra將承擔所有目前及過渡期的臨床研究成本。

Momelotinib是一種強效的、選擇性的、口服JAK 1、JAK 2及ACVR1抑制劑，其在骨髓纖維化治療中有著不同的治療獲益，包括一系列有意義的貧血治療益處，這其中包括了消除或減少頻繁輸血的需要，以及實現(xiàn)了實質性脾臟和體質癥狀的控制。自2009年臨床研究開始以來，已有1200多名受試者接受治療。該藥的美國專利預計可保護至2035年，歐洲保護期到2033年。

Moelotinib分子結構（來自維基百科）

該藥物最初是由澳大利亞Cytopia公司發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的。2011年，YM BioSciences公司收購了Cytopia。現(xiàn)任Sierra Oncology首席執(zhí)行官的NickGlover博士曾經領導YM公司并和團隊將momelotinib推到了臨床1/2期試驗階段。后來在2013年，YM BioSciences被吉利德公司收購。Sierra現(xiàn)在的公司成員是有開發(fā)momelotinib經驗的。

安德森癌癥中心腫瘤醫(yī)學專家兼白血病系教授Srdan Verstovsek表示：“大多數(shù)骨髓纖維化患者在診斷或接受其他治療，包括諾華魯索利替尼（ruxolitinib）時已經或將要發(fā)展出貧血。貧血是骨髓纖維化患者最重要的負面預后指標，屬于最重要的疾病后果之一。骨髓纖維化的傳統(tǒng)治療重點集中在脾腫大和該疾病常見的體質癥狀。然而，最佳的藥物治療應是能夠解決與疾病相關的血細胞減少癥（包括貧血和輸血依賴），同時也能改善脾腫大的癥狀。Momelotinib的3期臨床數(shù)據(jù)顯示出所有這些類別的臨床益處，考慮到其抗貧血優(yōu)勢，momelotinib有可能成為治療骨髓纖維化的一個重要選擇。”

Glover認為：“到目前為止的臨床數(shù)據(jù)指導和支持我們對momelotinib的發(fā)展戰(zhàn)略。未來需要進一步的臨床研究來鞏固這些臨床數(shù)據(jù)，公司會進一步確定該藥的快速監(jiān)管路徑”。

當然，這則新聞背后也掩蓋了一些問題。事實上，吉利德在2012年投入了5億美元研發(fā)該藥物，希望它可能成為Incyte和諾華首個JAK2抑制劑Jakafi的競爭對手。但是兩年前的試驗并不成功，包括安全問題及無法在臨床與Jakafi競爭，因此該藥物被吉利德暫時擱置。

300萬美元首付款或許意味著Sierra以低廉的價格購買了該藥，但如果獲得批準，大部分銷售收入將按其在條款中的表現(xiàn)進行加權。

盡管這個消息對于吉利德來說只是小型炒作，但對于Sierra來說影響很大，截至今早，該公司的市值僅為1.35億美元。Sierra希望比吉利德有更好的運氣，Glover說：“有機會將這個臨床三期資產添加到我們現(xiàn)有的下一代腫瘤藥物候選藥物SRA737和SRA141之中，將幫助我們成為一家多元化的后期藥物開發(fā)公司。”（新浪醫(yī)藥編譯／David）

文章參考來源：

1、Sierra Oncology Acquires Momelotinib, an Investigational Janus Kinase (JAK) 1/2 and Activin Receptor Type 1 (ACVR1) Inhibitor for Myelofibrosis, from Gilead Sciences

2、With just $3M upfront, Sierra buys an unwanted Gilead late-stage cancer drug