SpringWorks Therapeutics是一家處于臨床階段的罕見(jiàn)病和腫瘤醫(yī)藥公司，專注于為治療缺乏的患者群體尋找和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。近日，該公司宣布美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予MEK抑制劑PD-0325901治療1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）的孤兒藥資格。PD-0325901是一種口服小分子藥物，可選擇性抑制MEK1和MEK2。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，而罕見(jiàn)病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類型。開發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，由NF1基因突變引起，該病可影響兒童和成人。NF1基因突變可導(dǎo)致神經(jīng)纖維瘤蛋白活性的喪失，這可能導(dǎo)致MAPK信號(hào)途徑的過(guò)度激活、不受控制的細(xì)胞生長(zhǎng)和腫瘤形成。1NF1是一種異質(zhì)性疾病，經(jīng)常導(dǎo)致叢狀神經(jīng)纖維瘤，這是外周神經(jīng)系統(tǒng)的一種痛苦的、毀容性的腫瘤。據(jù)估計(jì)，美國(guó)約有10萬(wàn)例NF1患者。

SpringWorks Therapeutics公司首席執(zhí)行官Saqib Islam表示，NF1患者群體對(duì)有效治療藥物存在著迫切的需求。我們很高興FDA授予了PD-0325901孤兒藥地位并認(rèn)識(shí)到了該藥治療NF1的潛力。我們已準(zhǔn)備在2019年上半年啟動(dòng)PD-0325901治療NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤的IIb期臨床研究，非常期待與FDA的密切合作。

值得一提的是，就在近日，F(xiàn)DA也授予了SpringWorks公司口服小分子選擇性γ-分泌酶抑制劑nirogacestat治療進(jìn)行性、不可切除性、復(fù)發(fā)性或難治性硬纖維瘤或深部纖維瘤病成人患者的快速通道地位。

SpringWorks Therapeutics是2017年9月從輝瑞剝離出來(lái)的議案家初創(chuàng)新銳公司，在A輪融資中獲得1.03億美元的資助，該公司的4款核心藥物均來(lái)自輝瑞公司，包括nirogacestat（PF-03084014）、MEK 1/2抑制劑PF-0325901、senicapoc（PF-05416266）和FAAH抑制劑PF-0445784。

原文出處：SpringWorks Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for MEK Inhibitor (PD-0325901) for the Treatment of Neurofibromatosis Type 1